Harmony Biosciences Holdings, Inc. kondigt topline resultaten aan van de INTUNE studie bij patiënten met idiopathische hypersomnie (IH). Het INTUNE-onderzoek was een fase 3 placebogecontroleerd, dubbelblind, gerandomiseerd terugtrekkingsonderzoek. Ongeveer 83% van de patiënten die de 8 weken durende open-label behandelingsperiode met pitolisant voltooiden, waren responders (zoals gedefinieerd door een afname op de ESS van =3 punten) en ondervonden een robuuste klinische respons, met een gemiddelde ESS-verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van ?

9,4 punten. Er werd een positieve trend in het voordeel van pitolisant waargenomen tijdens de 4-weekse dubbelblinde gerandomiseerde terugtrekkingsperiode, maar er werd geen statistisch significant verschil waargenomen tussen de pitolisant- en placebogroepen op de ESS, het primaire eindpunt. Positieve trends ten gunste van pitolisant werden ook waargenomen bij aanvullende vooraf gespecificeerde eindpunten, waaronder de IHSS, die statistische significantie benaderde, evenals op de SlQ.

Verdere gegevensanalyses worden uitgevoerd. Ongeveer 88% van de patiënten in de studie ging door naar een 12 maanden durende verlengingsstudie, die nog gaande is. Het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van pitolisant bij volwassen patiënten met idiopathische hypersomnie was consistent met het vastgestelde veiligheidsprofiel en er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen.

Pitolisant wordt in de VS op de markt gebracht als WAKIX® voor de behandeling van EDS of kataplexie bij volwassen patiënten met narcolepsie. Pitolisant is niet goedgekeurd voor IH en wordt momenteel geëvalueerd als onderzoeksmiddel bij volwassen patiënten met IH.