GSK plc heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Ojjaara (momelotinib) heeft goedgekeurd voor de behandeling van intermediaire of hoog-risico myelofibrose, inclusief primaire myelofibrose of secundaire myelofibrose (post-polycythemia vera en post-essentiële trombocythemie), bij volwassenen met anemie. Ojjaara is een eenmaal daagse orale JAK1/JAK2- en activine A-receptor type 1 (ACVR1)-remmer. Tot op heden is het het enige goedgekeurde geneesmiddel voor zowel nieuw gediagnosticeerde als eerder behandelde myelofibrosepatiënten met anemie dat de belangrijkste manifestaties van de ziekte aanpakt, namelijk anemie, constitutionele symptomen en splenomegalie (vergrote milt).

Myelofibrose is een bloedkanker waaraan in de VS ongeveer 25.000 patiënten lijden. Myelofibrose kan leiden tot ernstig lage bloedwaarden, waaronder bloedarmoede en trombocytopenie, constitutionele symptomen zoals vermoeidheid, nachtelijk zweten en botpijn, en splenomegalie. Ongeveer 40% van de patiënten heeft matige tot ernstige bloedarmoede op het moment van de diagnose, en naar schatting zullen bijna alle patiënten bloedarmoede ontwikkelen in de loop van de ziekte.

Artsen hebben beperkte behandelingsmogelijkheden om myelofibrosepatiënten met bloedarmoede te behandelen. Deze patiënten hebben vaak transfusies nodig en meer dan 30% staakt de behandeling vanwege de bloedarmoede.3 Patiënten die afhankelijk zijn van transfusies hebben een slechte prognose en een kortere overleving. De FDA-goedkeuring van momelotinib wordt ondersteund door gegevens van het cruciale MOMENTUM-onderzoek en een subpopulatie van volwassen patiënten met anemie uit het SIMPLIFY-1 fase III-onderzoek.

MOMENTUM was ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van momelotinib versus danazol te evalueren voor de behandeling en vermindering van de belangrijkste manifestaties van myelofibrose in een anemische, symptomatische, JAK-remmer-ervaren populatie. De MOMENTUM-studie voldeed aan alle primaire en belangrijke secundaire eindpunten en toonde statistisch significante respons met betrekking tot constitutionele symptomen, miltrespons en transfusieonafhankelijkheid bij patiënten die behandeld werden met momelotinib versus danazol. SIMPLIFY-1 was ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van momelotinib versus ruxolitinib te evalueren bij myelofibrosepatiënten die geen eerdere JAK-remmertherapie hadden gekregen.

De veiligheids- en werkzaamheidsresultaten voor SIMPLIFY-1 waren gebaseerd op een subset van patiënten met anemie. In deze klinische onderzoeken waren de meest voorkomende bijwerkingen trombocytopenie, bloedingen, bacteriële infectie, vermoeidheid, duizeligheid, diarree en misselijkheid.