GlycoMimetics, Inc. kondigt de dosering aan van het eerste cohort gezonde vrijwilligers in een Fase 1a-studie met GMI-1687 om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te evalueren. Deze Fase 1a-studie is een dubbelblinde, enkelvoudige, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, sequentiële studie met één oplopende dosis bij gezonde volwassen vrijwilligers. Naar verwachting zullen er ongeveer 40 proefpersonen aan deelnemen.

Proefpersonen die in aanmerking komen, krijgen een enkele dosis GMI-1687 of placebo (6:2 ratio) via subcutane injectie. De veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van maximaal vijf dosisniveaus (3,3, 10, 20, 40 en 80 mg) zullen worden geëvalueerd. Over SCD: SCD is de meest voorkomende erfelijke bloedziekte in de Verenigde Staten en treft ongeveer 100.000 mensen.

Wereldwijd zijn ongeveer 100 miljoen mensen drager van SCD en naar schatting vijf miljoen mensen leven met de ziekte. Hoewel de meerderheid van de mensen van Afrikaanse afkomst is, kan de ziekte alle etnische groepen treffen, vooral mensen uit gebieden waar malaria endemisch is of was, zoals het Midden-Oosten, India en het zuidelijke Middellandse Zeegebied. Acute pijncrises, of vaso-occlusieve crises (VOC's), zijn de meest voorkomende klinische manifestatie van SCD.

Een VOC treedt op wanneer verzuurde rode bloedcellen de bekleding van bloedvaten irriteren en een ontstekingsreactie veroorzaken die leidt tot vaatafsluiting, weefselischemie en pijn. Over GMI-1687: GMI-1687, ontdekt en ontwikkeld door GlycoMimetics, is een zeer krachtige E-selectine antagonist waarvan in diermodellen is aangetoond dat hij biologisch beschikbaar is na subcutane toediening. Deze verbinding van de tweede generatie kan mogelijk worden toegepast bij ontstekingsziekten, en de eerste ontwikkelingsfocus zal liggen op SCD.

Men denkt dat E-selectine een belangrijke rol speelt bij VOC's, de vasculaire stolsels en blokkades die pijncrises veroorzaken bij mensen met SCD. Toediening van GMI-1687 via subcutane injectie, indien succesvol ontwikkeld in de kliniek, kan ervoor zorgen dat dit studiegeneesmiddel wordt goedgekeurd als een point-of-care behandelingsoptie bij het begin van een VOC.