Fulcrum Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de klinische stop op de Investigational New Drug (IND)-aanvraag voor FTX-6058 voor de mogelijke behandeling van sikkelcelziekte (SCD) heeft opgeheven. Op 23 februari 2023 plaatste de FDA de IND voor FTX-6058 in de klinische wacht. In haar mededeling wees het Agentschap op eerder ingediende preklinische gegevens in april, oktober en december 2022, en op niet-klinisch en klinisch bewijs van hematologische maligniteiten die met andere remmers van polycomb repressive complex 2 (PRC2) zijn waargenomen.

In verband met de klinische stop heeft Fulcrum de dosering in de Fase 1b studie van FTX-6058 opgeschort en heeft Fulcrum hard gewerkt met het Agentschap om de stop op te heffen. Over FTX-6058 FTX-6058 is een orale klein-molecuul remmer van Embryonic Ectoderm Development (EED) die ontdekt is met behulp van FulcrumSeek (TM), Fulcrum's eigen ontdekkingsmotor. De eerste gegevens bij SCD toonden proof-of-concept en bereikten absolute niveaus van HbF-verhogingen die in verband worden gebracht met potentieel algemeen voordeel voor de patiënt.

In klinische studies die voorafgaand aan de klinische stop werden uitgevoerd, werd FTX-6058 over het algemeen goed verdragen bij mensen met SCD met een blootstelling van maximaal drie maanden, waarbij geen ernstige behandelingsgerelateerde bijwerkingen werden gemeld. FTX-6058 heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het Fast Track predikaat en de Orphan Drug Designation gekregen voor de behandeling van SCD.