Freeline Therapeutics Holdings plc kondigde aan dat de eerste patiënt gedoseerd werd in haar Fase 1/2 B-LIEVE dosisbevestigende klinische studie met FLT180a voor de behandeling van hemofilie B, een slopende genetische bloedingsstoornis veroorzaakt door een tekort in het stollingsfactor IX eiwit. FLT180a gebruikt een krachtige en gepatenteerde adeno-geassocieerde virusvectorcapside (AAVS3) om het functionerende gen van een variant van menselijke factor IX af te leveren en de normale bloedstolling te herstellen. Het bedrijf verwacht in de eerste helft van 2022 de eerste veiligheids- en biomarkergegevens van het eerste doseringscohort van de B-LIEVE studie te kunnen rapporteren. Indien dosering van bijkomende patiënten in de eerste dosiscohort of dosering van de tweede cohort nodig zou zijn, verwacht Freeline dat die voltooid zullen zijn tegen het einde van het derde kwartaal van 2022. Het bedrijf verwacht zowel in de tweede helft van 2022 als in de eerste helft van 2023 verdere bijgewerkte veiligheids- en biomarkergegevens te rapporteren en in de eerste helft van 2023 te beginnen met de activiteiten voor het opstarten van de Fase 3 pivotale studie.