Freeline Therapeutics Holdings plc kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) haar Investigational New Drug (IND) aanvraag voor FLT201 als een experimentele gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Gaucher Type 1 heeft goedgekeurd. FLT201 bestaat uit een krachtig, rationeel ontworpen AAV-capside (AAVS3) dat een expressiecassette bevat die codeert voor een nieuwe glucocerebrosidase-variant (GCasevar85) onder controle van een leverspecifieke promotor. GCasevar85 bevat twee nieuwe aminozuursubstituties ten opzichte van het wild-type humaan GCase, wat resulteert in een 20-voudige verlenging van de GCase halfwaardetijd bij lysosomale pH-condities, maar vergelijkbare katalytische parameters als die van wild-type GCase en enzyme replacement therapy (ERT). Freeline startte eind 2021 in Europa de Fase 1/2 dosisbepalingsstudie van FLT201 en verwacht in de eerste helft van 2022 twee patiënten in het eerste dosiscohort te doseren, waarbij de eerste veiligheids- en biomarkergegevens van het eerste cohort worden verwacht in het derde kwartaal van 2022. De Vennootschap verwacht de gegevens van alle gedoseerde patiënten, met inbegrip van die gedoseerd in het derde kwartaal, te kunnen rapporteren voor het einde van het jaar 2022.