Fennec Pharmaceuticals Inc. kondigde aan dat Pedmarqsio?- in de VS bekend als PEDMARK®? - een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de Europese Commissie. Pedmarqsi is de eerste en enige goedgekeurde therapie in de EU voor de preventie van ototoxiciteit (gehoorverlies) veroorzaakt door cisplatine chemotherapie bij patiënten van 1 maand tot.

De beslissing van de CHMP was gebaseerd op gegevens over de veiligheid en werkzaamheid van twee cruciale open-label, gerandomiseerde fase 3-onderzoeken (SIOPEL 6 en Clinical Oncology Group [COG]-protocol ACCL0431), waarin Pedmarqsi plus een op cisplatine gebaseerd regime werd vergeleken met alleen een op cisplatine gebaseerd regime voor de vermindering van cisplatine-geïnduceerd gehoorverlies bij pediatrische patiënten. De handelsvergunning is van toepassing op alle 27 lidstaten van de Europese Unie, evenals IJsland, Noorwegen en Liechtenstein. PEDMARK®?

werd in september 2022 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Cisplatine en andere platinaverbindingen zijn essentiële chemotherapeutische middelen voor de behandeling van veel pediatrische maligniteiten. Helaas kunnen op platina gebaseerde therapieën ototoxiciteit of gehoorverlies veroorzaken, wat permanent en onomkeerbaar is en bijzonder schadelijk voor de overlevenden van pediatrische kanker.

De incidentie van ototoxiciteit hangt af van de dosis en de duur van de chemotherapie, en veel van deze kinderen hebben levenslange hoortoestellen of cochleaire implantaten nodig, die voor sommigen nuttig kunnen zijn, maar het gehoorverlies niet ongedaan maken en na verloop van tijd duur kunnen zijn. Zuigelingen en jonge kinderen die in kritieke ontwikkelingsstadia door ototoxiciteit worden getroffen, missen spraak- en taalontwikkeling en geletterdheid, en oudere kinderen en adolescenten missen vaak hun sociaal-emotionele ontwikkeling en schoolprestaties. PEDMARK is de eerste en enige door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurde therapie die is geïndiceerd om het risico op ototoxiciteit in verband met cisplatinebehandeling bij pediatrische patiënten met gelokaliseerde, niet-metastatische, solide tumoren te verminderen.