Editas Medicine, Inc. kondigt aan dat een wetenschappelijk abstract met gedetailleerde klinische gegevens over veiligheid en werkzaamheid van de Fase 1/2 RUBY-studie van EDIT-301 bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte is geaccepteerd voor een mondelinge presentatie op het European Hematology Association (EHA) Hybrid Congress dat op 8-11 juni 2023 wordt gehouden in Frankfurt, Duitsland, en via livestream. Belangrijke gegevens van meerdere patiënten zullen worden gedeeld in de mondelinge presentatie op de EHA, die de eerste klinische gegevens bevestigen, waaronder: Werkzaamheidsgegevens, waaronder totaal hemoglobine, foetaal hemoglobine, percentage F-cellen, gemiddeld corpusculair foetaal hemoglobine, en vaso-occlusieve voorvallen (VOE's) na infusie met EDIT-301. Veiligheidsgegevens, waaronder neutrofielen- en bloedplaatjesentransplantatie.

Details mondelinge presentatie: Titel: EDIT-301 toont veelbelovende voorlopige resultaten op het gebied van veiligheid en werkzaamheid in de klinische fase I/II-test (RUBY) bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte met behulp van het zeer specifieke en efficiënte enzym AsCas12a: Rabi Hanna, M.D., Department of Pediatric Hematology Oncology and Blood and Marrow Transplantation, Cleveland Clinic Children's, Cleveland, OH, Verenigde Staten Datum/Tijd: Zaterdag 10 juni 2023, 16:30 u 17:45 u CEST/10:30 u 11:45 u EDT Locatie: Harmonie 1, Messe Frankfurt Session: s437 Gene therapy and cellular immunotherapy u Clinical EDIT-301 wordt momenteel onderzocht in een klinische studie bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte (RUBY trial, NCT04853576) en transfusie-afhankelijke bèta thalassemie (EDITHAL trial, NCT05444894). Naast de update van de klinische gegevens van de RUBY-studie op de EHA en in een door het bedrijf gesponsord webinar volgende maand, zal het bedrijf tegen het einde van het jaar een verdere klinische update presenteren van de RUBY-studie. Bovendien ligt het bedrijf op schema om 20 patiënten in de RUBY-studie te doseren tegen het einde van het jaar.

Sikkelcelziekte is een erfelijke bloedziekte die wordt veroorzaakt door een mutatie in het betaglobinegen die leidt tot polymerisatie van het sikkelhemoglobine (HbS). Bij sikkelcelziekte zijn de rode bloedcellen misvormd in een sikkelvorm in plaats van een typische schijfvorm. De abnormale vorm zorgt ervoor dat de rode bloedcellen een kortere levensduur hebben en de bloedstroom blokkeren, wat bloedarmoede, pijncrises, orgaanfalen en vroegtijdige dood veroorzaakt.

In de Verenigde Staten leven momenteel naar schatting 100.000 mensen met sikkelcelziekte. Hogere niveaus van foetaal hemoglobine (HbF) remmen de polymerisatie van HbS, waardoor de manifestatie van sickling wordt verminderd. EDIT-301 is een experimenteel celtherapiegeneesmiddel dat wordt onderzocht voor de behandeling van ernstige sikkelcelziekte (SCD) en transfusieafhankelijke bèta thalassemie (TDT).

EDIT-301 bestaat uit CD34+ hematopoietische stam- en progenitorcellen van patiënten, die worden bewerkt aan de gamma-globine-gen (HBG1 en HBG2) promotors, waar zich natuurlijk voorkomende foetale hemoglobine (HbF) inducerende mutaties bevinden, door een zeer specifiek en efficiënt eigen ontwikkeld AsCas12a nuclease. Rode bloedcellen afkomstig van EDIT-301 CD34+ cellen tonen een duurzame toename van de productie van foetaal hemoglobine, wat een eenmalig, duurzaam behandelingsvoordeel kan opleveren voor mensen met ernstige SCD en TDT.