Editas Medicine, Inc. Presenteert preklinische gegevens over Edit-103 voor Rhodopsine-geassocieerde Autosomaal Dominante Retinitis Pigmentosa op de jaarlijkse bijeenkomst van de European Society of Gene and Cell Therapy.
13 oktober 2022 om 12:00 uur
Delen
Editas Medicine, Inc. heeft ex vivo en in vivo preklinische gegevens aangekondigd ter ondersteuning van haar experimentele geneesmiddel EDIT-103 voor de behandeling van rhodopsine-geassocieerde autosomaal dominante retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Het bedrijf meldde deze gegevens in een mondelinge presentatie op 13 oktober 2022 tijdens de European Society of Gene and Cell Therapy 29th Annual Meeting in Edinburgh, Schotland, Verenigd Koninkrijk. EDIT-103 is een mutatie-onafhankelijke CRISPR/Cas9-gebaseerde, dubbele AAV5 vectoren “knockout en replace” (KO&R) therapie voor de behandeling van RHO-adRP.
Deze aanpak heeft het potentieel om elk van de meer dan 150 dominante gain-of-function rhodopsinemutaties die RHO-adRP veroorzaken, te behandelen met een eenmalige subretinale toediening. De belangrijkste bevindingen zijn: In menselijke retina-explanten toonde EDIT-103 zeer specifieke bewerking, zonder off-target bewerking waargenomen na transductie; In een mRhohRHO/+ muismodel bereikte EDIT-103 snelle genbewerking, met maximale niveaus na zes (6) weken en aanhoudende, stabiele bewerking tot het einde van de studie (13 weken); Bij niet-menselijke primaten (NHP's) toonde EDIT-103 bijna 100% knock-out van endogeen RHO, en het vervangende RHO-gen produceerde meer dan 30% van de normale RHO-eiwitniveaus in het behandelde gebied van subretinale injectie; De EDIT-103 (KO&R)-geïnjecteerde ogen van NHP's toonden herstel van RHO-expressie in de buitenste segmenten en behoud van normale fotoreceptorstructuur en -functie in vergelijking met het KO-geïnjecteerde oog. Over EDIT-103: EDIT-103 is een op CRISPR/Cas9 gebaseerd experimenteel geneesmiddel in preklinische ontwikkeling voor de behandeling van rhodopsine-geassocieerde autosomaal dominante retinitis pigmentosa (RHO-adRP), een progressieve vorm van netvliesdegeneratie.
EDIT-103 wordt toegediend via subretinale injectie en gebruikt twee adeno-geassocieerde virusvectoren (AAV) om mutaties in het rhodopsine-gen uit te schakelen en te vervangen om de fotoreceptorfunctie te behouden. Deze aanpak kan potentieel meer dan 150 genmutaties aanpakken die RHO-adRP veroorzaken.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Editas Medicine, Inc. is een klinisch-stadium genoom editing bedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van potentieel transformatieve genoommedicijnen voor de behandeling van een breed scala aan ernstige ziekten. Het bedrijf heeft een eigen genbewerkingplatform ontwikkeld op basis van CRISPR-technologie. CRISPR maakt gebruik van een eiwit-ribonucleïnezuur (RNA)-complex dat bestaat uit een enzym, waaronder ofwel CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9) of Cas12a (CRISPR van Prevotella en Francisella 1, ook bekend als Cpf1), gebonden aan een geleiderribonucleïnezuur (RNA)-molecuul dat is ontworpen om een bepaalde desoxyribonucleïnezuur (DNA)-sequentie te herkennen. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van vivo toegediende geneesmiddelen voor genbewerking, waarbij het geneesmiddel wordt geïnjecteerd of toegediend aan de patiënt om de cellen in zijn lichaam te bewerken. Het belangrijkste programma, reni-cel, is een experimenteel ex vivo geneesmiddel met genbewerking voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD), een ernstige erfelijke bloedziekte die vroegtijdige dood veroorzaakt, en transfusie-afhankelijke bèta thalassemie (TDT).
Editas Medicine, Inc. Presenteert preklinische gegevens over Edit-103 voor Rhodopsine-geassocieerde Autosomaal Dominante Retinitis Pigmentosa op de jaarlijkse bijeenkomst van de European Society of Gene and Cell Therapy.
EDITAS MEDICINE, INC. 
