Editas Medicine, Inc. kondigt positieve eerste veiligheids- en werkzaamheidsgegevens aan van EDIT-301 van de eerste vier patiënten die behandeld zijn in het RUBY-onderzoek en van de eerste patiënt die behandeld is in het EdiTHAL-onderzoek. Deze veelbelovende gegevens ondersteunen de overtuiging dat EDIT-301 een klinisch gedifferentieerd, eenmalig, duurzaam geneesmiddel kan zijn dat levensveranderende klinische voordelen kan bieden aan patiënten met sikkelcelziekte en bèta-thalassemie op de lange termijn, in het bijzonder door vroegtijdige en robuuste correctie van anemie en aanhoudende toename van foetaal hemoglobine. EDIT-301 gebruikt AsCas12a, een nieuw, gepatenteerd, zeer efficiënt en specifiek nuclease voor genbewerking, om de promotorregio's van gammaglobinegen 1 en 2 te bewerken om de expressie van HbF te verhogen en zo het natuurlijk voorkomende mechanisme van erfelijke persistentie van foetaal hemoglobine na te bootsen om SCD te behandelen.

De RUBY-studie markeert de eerste keer dat AsCas12a werd gebruikt om menselijke cellen met succes te bewerken in een klinische studie. EHA Mondelinge Presentatie Details: Titel: EDIT-301 toont veelbelovende voorlopige resultaten op het gebied van veiligheid en werkzaamheid in de fase I/II klinische studie (RUBY) van patiënten met ernstige sikkelcelziekte met behulp van het zeer specifieke en efficiënte enzym AsCas12a. Presenterende auteur: Rabi Hanna, M.D., Afdeling kinderhematologie oncologie en bloed- en mergtransplantatie, Cleveland Clinic Children's, Cleveland, OH, Verenigde Staten.