Edgewise Therapeutics, Inc. kondigde positieve 6-maanden tussentijdse resultaten aan van de lopende ARCH studie, een open label, single-center studie die de veiligheid, verdraagbaarheid, impact op biomarkers van spierschade en farmacokinetiek (PK) van EDG-5506 bij volwassenen met BMD beoordeelt. EDG-5506 is een experimentele oraal toegediende kleine molecule myosinemodulator, ontworpen om letselgevoelige snelle skeletspiervezels in dystrofineopathieën zoals Duchenne spierdystrofie (DMD) en BMD te beschermen. De twaalf volwassenen met BMD die deelnamen aan de ARCH-studie kregen aanvankelijk een dosis van 10 mg EDG-5506 gedurende de eerste 2 maanden, gevolgd door een dosis van 15 mg gedurende de daaropvolgende 4 maanden van de studie.

De onderneming rapporteert gegevens aan het einde van 6 maanden behandeling met EDG-5506. De plasma PK-niveaus bereikten de streefwaarden en EDG-5506 wordt nog steeds goed verdragen door alle deelnemers zonder stopzetting of dosisvermindering. De meest voorkomende bijwerkingen die tot op heden werden waargenomen waren duizeligheid, slaperigheid en hoofdpijn.

Alle deelnemers zijn nu opgewaardeerd naar dagelijkse orale doses van 20 mg EDG-5506. In overeenstemming met eerdere waarnemingen leidde behandeling met EDG-5506 tot een significante afname van belangrijke biomarkers van spierschade bij beoordeling door laboratoriumtests. Belangrijk is dat CK en snelle skeletspier troponine I met gemiddeld 39% respectievelijk 75% afnamen na het laatste bezoek van de deelnemers.

Na 6 maanden dosering van EDG-5506 bleven de NSAA-scores een positieve trend vertonen. Een soortgelijke trend werd waargenomen bij de North Star Assessment for Limb Girdle Type Muscular Dystrophies (NSAD) scores, een uitgebreide functionele uitkomstschaal ontwikkeld voor volwassen populaties die taken met een hogere moeilijkheidsgraad omvat. Acht van de twaalf deelnemers vertoonden ofwel een functionele verbetering of vertoonden geen achteruitgang op NSAA ten opzichte van hun uitgangssituatie.

De onderneming is van mening dat de 6 maanden durende ARCH studiegegevens met EDG-5506 verdere ondersteuning bieden dat het verminderen van door contractie veroorzaakte schade in dystrofische spieren het potentieel heeft om de spierfunctie te behouden en te verbeteren en tegelijkertijd ziekteprogressie in dystrofineopathieën te voorkomen. De waarnemingen van EDG-5506 op het gebied van tolerantie en werkzaamheid hebben de onderneming in staat gesteld om versneld manieren te onderzoeken om EDG-5506 naar potentiële registratiestudies te brengen.