Edgewise Therapeutics, Inc. heeft positieve tweejarige resultaten aangekondigd van de ARCH-studie. ARCH is een open-label, single-center studie die de veiligheid, verdraagbaarheid, impact op biomarkers van spierschade, farmacokinetiek (PK) en functionele maatregelen met sevasemten (EDG-5506) bij volwassenen met Becker beoordeelt. Sevasemten is een oraal toegediende kleine molecule die is ontwikkeld om contractie-geïnduceerde spierschade bij dystrofineopathieën, waaronder Becker en Duchenne spierdystrofie (Duchenne), te voorkomen.

In de ARCH-studie werd sevasemten gedurende twee jaar dagelijks toegediend bij volwassenen met Becker. Sevasemten werd goed verdragen door alle 12 deelnemers, zonder discontinuering of dosisvermindering als gevolg van bijwerkingen. Het behoud van NSAA-functies die verband houden met activiteiten in het dagelijks leven zijn belangrijk voor mensen met Becker.

Gedurende twee jaar behandeling met sevasemten stabiliseerden de NSAA-scores van de deelnemers en bleven deze stabiel. NSAA-scores van de deelnemers gestabiliseerd en bleven deze afwijken van de functionele achteruitgang die werd gerapporteerd in meerdere natuurlijke geschiedenisstudies van Becker, waarin een tweejarige gemiddelde afname van 2,4 NSAA-punten werd gerapporteerd. Daarnaast werden significante dalingen in belangrijke biomarkers van spierschade, waaronder CK en TNNI2, waargenomen bij deelnemers die met sevasemten werden behandeld, wat overeenkomt met eerdere waarnemingen.

De positieve resultaten van het twee jaar durende ARCH-onderzoek ondersteunen verder de hypothese dat een vermindering van de door contractie veroorzaakte spierschade bij spierdystrofieën het potentieel heeft om de functie te behouden en de ziekteprogressie bij Becker te stoppen.