ETF's Dyne Therapeutics, Inc.

Dyne Therapeutics Inc. is een bedrijf dat zich bezighoudt met spierziekten in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het ontwikkelen van levensveranderende therapeutica voor mensen met genetisch bepaalde ziekten. Het bedrijf gebruikt zijn FORCE-platform om de beperkingen van de toediening van spierweefsel en oligonucleotidetherapeutica voor spierziekten te overwinnen. De therapeutica van het FORCE-platform bestaan uit een oligonucleotide payload die ontworpen is om de genetische basis van de ziekte aan te pakken. Met behulp van het FORCE-platform stelt het een portefeuille samen van therapeutica voor spierziekten, waaronder de belangrijkste programma's voor myotone dystrofie type 1 (DM1), Duchenne spierdystrofie (DMD) en facioscapulohumerale dystrofie (FSHD). De therapeutica bestaan uit drie componenten: een Fab, een klinisch gevalideerde linker en een oligonucleotide payload die met de linker aan het Fab wordt bevestigd. Het bedrijf is ook van plan om zijn portefeuille uit te breiden door middel van ontwikkelingsinspanningen gericht op zeldzame skeletspierziekten en hart- en stofwisselingsspierziekten.