Cyclo Therapeutics, Inc. kondigde een positief resultaat aan van de recente Type C-bijeenkomst met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), die op 14 december 2023 werd gehouden voor het bespreken van een volledige gegevensbeoordeling van het klinische ontwikkelingsprogramma van Trappsol® Cyclo? van het bedrijf tot nu toe en voorgestelde strategieën voor de statistische analyse van de lopende cruciale fase 3-studie, TransportNPC?, zodat een patiëntenpopulatie die geen beschikbare therapieën heeft, eerder toegang krijgt tot een mogelijk effectief product met een aanvaardbaar veiligheidsprofiel. Samengevat leverden de klinische gegevens van de Vennootschap (NCT02939547, NCT03893071 en NCT02912793), gebaseerd op gegevens van individuele patiënten, suggestief bewijs van potentieel therapeutisch voordeel dat kan worden waargenomen bij of vóór 48 weken behandeling.

Gezien de aanzienlijke onbeantwoorde behoefte binnen deze weesziekte en het gebrek aan beschikbare effectieve farmacotherapie, en gezien het feit dat de verzamelde klinische en niet-klinische gegevens wijzen op een mogelijk klinisch relevant therapeutisch effect, stemde de FDA in met het voorstel van Cyclo Therapeutics om door te gaan met de overeengekomen fase 3-studie van 96 weken, maar om de timing van de geplande vergelijkende tussentijdse analyse te wijzigen zodat de gegevens in het eerste kwartaal van 2025 kunnen worden uitgelezen. De lopende TransportNPC?

is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie met parallelle groepen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 2.000 mg/kg doses Trappsol® Cyclo? die intraveneus worden toegediend en standaardzorg (SOC) te evalueren, in vergelijking met placebo die intraveneus wordt toegediend en SOC alleen, bij patiënten met NPC1, een zeldzame, genetische ziekte die cholesterolopstapeling in cellen veroorzaakt, wat leidt tot disfunctie van de lever, longen, milt en hersenen en vroegtijdige dood. De Fase 3-studie is bedoeld om ten minste 93 pediatrische (leeftijd 3 jaar en ouder) en volwassen patiënten met NPC1 in te schrijven en is nu actief in 12 landen.

Cyclo Therapeutics ontving de Orphan Drug Designation voor Trappsol® Cyclo? voor de behandeling van NPC1 in zowel de V.S. als de EU en de Fast Track en Rare Pediatric Disease Designations in de V.S. De Rare Pediatric Disease Designation is een van de belangrijkste vereisten voor sponsors om een Priority Review Voucher te ontvangen in de V.S. bij markttoelating.