CSL kondigde de driejarige resultaten aan van de cruciale HOPE-B-studie die de blijvende duurzaamheid en veiligheid op lange termijn bevestigt van HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec-drlb) na een eenmalige infusie bij mensen die leven met hemofilie B. De gegevens die aantonen dat een eenmalige infusie van HEMGENIX jarenlang verhoogde en aanhoudende factor IX-activiteitsniveaus biedt, werden gepresenteerd tijdens een mondelinge presentatie op de 65e jaarlijkse bijeenkomst en tentoonstelling van de American Society of Hematology (ASH). HEMGENIX is de eerste en enige gentherapie voor de behandeling van volwassenen met hemofilie B die momenteel factor IX-profylaxetherapie gebruiken, of die een huidige of vroegere levensbedreigende bloeding hebben, of die herhaalde, ernstige spontane bloedingen hebben. Aan de Fase III, open-label, enkelvoudige dosis, enkelvoudige arm HOPE-B studie namen 54 mannelijke deelnemers deel met ernstige of matig ernstige hemofilie B met of zonder reeds bestaande AAV5 neutraliserende antilichamen.

Van de 54 deelnemers die HEMGENIX kregen, voltooiden 52 de drie jaar follow-up. HEMGENIX produceerde gemiddelde factor IX-spiegels van 41,5 IE/dL in jaar één, 36,7 IE/dL in jaar twee en 38,6 IE/dL in jaar drie na de behandeling. Bovendien bleef 94% (51 van de 54) van de patiënten vrij van voortdurende profylactische therapie.

De gegevens over drie jaar toonden ook aan dat de gemiddelde jaarlijkse bloedingsgraad (ABR) voor alle bloedingen met 64% was gedaald tijdens de maanden 7-36 van het onderzoek (gemiddelde ABR 1,52 vs. 4,17 tijdens de lead-in periode; p=0,0004), waarmee dezelfde bloedingsreductie werd gehandhaafd die voldeed aan het primaire eindpunt van het onderzoek. De FDA-goedgekeurde voorschriftinformatie voor HEMGENIX laat zien dat de ABR voor alle bloedingen met 54% daalde gedurende de maanden 7-18 van het onderzoek.

De mediane bloedingen per deelnemer daalden van 2,0 tijdens de aanloopperiode en bleven stabiel op 0,0 gedurende het eerste tot en met het derde jaar. Er waren geen ernstige bijwerkingen gerelateerd aan de behandeling met HEMGENIX. HEMGENIX werd over het algemeen goed verdragen, waarbij de meeste behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen (76%) als licht werden beschouwd; 95% van de ongewenste voorvallen traden op vóór zes maanden na de behandeling.

De meest voorkomende bijwerkingen waren een stijging van de alaninetransaminase (ALT), waarvoor negen (16,7%) deelnemers ondersteunende zorg kregen met reactieve corticosteroïden voor een gemiddelde duur van 81,4 dagen (standaarddeviatie: 28,6; range: 51-130 dagen). Naast de presentatie van de driejarige resultaten van de HOPE-B-studie, werden er twee posters over HEMGENIX gepresenteerd waarin HEMGENIX werd geëvalueerd bij patiënten met comorbiditeiten. De eerste (Abstract #2258) beoordeelde HEMGENIX bij hemofilie B-patiënten met een voorgeschiedenis van chronische hepatitis C- en hepatitis B-infecties en de tweede (Abstract #2256) onderzocht patiënten met humaan immunodeficiëntievirus (HIV).

Bovendien werd onlangs in Hemofilie een analyse gepubliceerd over de indirecte vergelijking van de behandeling met HEMGENIX en factor IX profylaxe. HEMGENIX heeft ook een voorwaardelijke handelsvergunning gekregen van de Europese Commissie (EC) voor de Europese Unie en de Europese Economische Ruimte, en van de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in het Verenigd Koninkrijk, evenals een vergunning van Health Canada. De meerjarige klinische ontwikkeling van HEMGENIX werd geleid door uniQure (Nasdaq: QURE) en de sponsoring van de klinische studies ging over naar CSL nadat CSL de wereldwijde rechten had verkregen om de behandeling te commercialiseren.

Eerder dit jaar kondigde CSL aan dat de eerste persoon met hemofilie B HEMGENIX had gekregen.