Cingulate Inc. kondigt positieve resultaten aan van de Fase 3 studie voor volwassenen van haar belangrijkste kandidaat, CTx-1301 (dexmethylfenidaat), een nieuwe, onderzoekende behandeling die wordt ontwikkeld als een echt, eenmaal daags stimulerend geneesmiddel voor aandachtstekortstoornis/hyperactiviteit (ADHD), na goedkeuring door de U.S. Food and Drug Administration. De Fase 3 studie CTx-1301-022 (NCT05631626), waarin de werkzaamheid en veiligheid samen met de aanvang en duur van CTx-1301 werd beoordeeld bij 21 volwassenen (leeftijdsgroep: 18-55 jaar) met ADHD in een klaslokaal voor volwassenen, toonde een significante trend in het verbeteren van ADHD-symptomen met een snelle aanvang van de werking en een volledige actieve dagduur. Na een optimalisatieperiode van 5 weken werden de proefpersonen gerandomiseerd naar hun geoptimaliseerde dosis CTx-1301 of placebo.

Proefpersonen die gerandomiseerd waren naar hun geoptimaliseerde dosis CTx-1301 toonden verbeteringen op de Permanente Product Measure of Performance (effectgrootte 0,88 tot 2,6; met een gemiddelde van 1,79) in vergelijking met proefpersonen die gerandomiseerd waren naar placebo. De totale effectgrootte vertoonde een trend naar significantie met een p-waarde van 0,089 ondanks de bescheiden steekproefgrootte. Een meta-analyse uitgevoerd door Faraone en Glatt (Clinical Psychiatry 71:6 juni 2010) op basis van 11 gepubliceerde onderzoeken met langwerkende stimulantia bij volwassenen toonde aan dat de gemiddelde effectgrootte 0,73 was (approximatieve range 0,5 tot 0,9).

Proefpersonen die gerandomiseerd waren naar CTx-1301 toonden een effectgrootte van 1,41 na 30 minuten en een effectgrootte van 0,98 na 16 uur. De effectgrootte vertegenwoordigt de grootte van een verandering in een uitkomst of de sterkte van een verband, de praktische significantie. De praktische betekenis geeft aan dat het effect groot genoeg is om betekenisvol te zijn in de echte wereld.

Hoe groter de effectgrootte, hoe betekenisvoller het resultaat. Daarnaast was het secundaire resultaat met behulp van de Clinical Global Impression Scale voor de ernst van de ziekte geassocieerd met een afname van de ernst van de ziekte bij proefpersonen die gerandomiseerd waren naar CTx-1301 in vergelijking met placebo. Dit is opmerkelijk aangezien het doel van deze studie was om schattingen van de effectgrootte te verkrijgen en er niet verwacht werd dat er significante behandelverschillen zouden worden waargenomen.

CTX-1301 werd goed verdragen; 9% van de proefpersonen die gerandomiseerd waren naar CT-x-1301 ondervonden bijwerkingen van de behandeling (treatment emergent adverse events, TEAE's), terwijl 30% van de proefpersonen die gerandomiseerd waren naar placebo TEAE's ondervonden. De door patiënten gerapporteerde uitkomsten over de algehele tevredenheid met CTx-1301 in vergelijking met de eerdere ADHD-medicatie van de proefpersonen waren gunstig. De volledige resultaten van de Fase 3 studie met CTx-1301-022, inclusief veiligheidsgegevens en door patiënten gerapporteerde uitkomsten van een vragenlijst voor en na de studie, worden ingediend voor presentatie op komende medische bijeenkomsten.

Naast de Fase 3 studie voor optimalisatie van de dosis bij volwassenen, is Cingulate van plan om deze maand te starten met de centrale Fase 3 studie met vaste dosis bij kinderen en adolescenten en in augustus 2023 met een studie voor optimalisatie van de aanvangs- en duur van de dosis bij pediatrische patiënten. Als de klinische resultaten van de Fase 3-studies positief zijn, is Cingulate van plan om medio 2024 een New Drug Application (NDA) voor CTx-1301 in te dienen via de Section 505(b)(2)-route.