Captor Therapeutics S.A. kondigde preklinische proof-of-concept gegevens aan van één van zijn belangrijkste pijplijnprojecten, CT-01, dat gericht is op de ontwikkeling van TPD therapie voor hepatocellulair carcinoom. De in vivo proof-of-concept gegevens bevestigen de krachtige antitumor activiteit van twee CT-01 lead compounds in een leverkanker xenograft muismodel en tonen aan dat orale toediening van deze twee CT-01 kandidaten resulteert in volledige tumorregressie in een Hep 3B2.1-7 muismodel van HCC. Een sterke en vergelijkbare doeltreffendheid werd aangetoond in beide therapeutische groepen (100mg/kg bid en 300mg/kg bid). Tegelijkertijd tonen de gegevens de verdraagbaarheid aan van beide CT-01 kandidaten, aangezien er geen behandelingsgerelateerde toxiciteit werd waargenomen. CT-01 is het tweede pijplijnproject van Captor Therapeutics dat recent in vivo gegevens heeft opgeleverd, na de positieve farmacologische resultaten van het CT-03 project. Beide reeksen in vivo gegevens leveren verder bewijs van het potentieel van het Optigrade platform van de Vennootschap voor de gerichte afbraak van eiwitten om moleculaire lijm- en bifunctionele-type afbrekers te ontdekken en te ontwikkelen met goede geneesmiddelwaardige eigenschappen tegen hoogwaardige doelwitten. Het doel van Project CT-01 is om, op basis van de technologie voor de gerichte afbraak van proteïnen, een kandidaat-geneesmiddel te ontwikkelen dat de voortgang van hepatocellulair carcinoom zal stoppen en dat patiënten mogelijk aanzienlijke voordelen zal bieden. HCC, een vorm van leverkanker, vormt een belangrijke medische behoefte waarin nog niet is voorzien, aangezien de meeste patiënten in een laat stadium van de ziekte worden gediagnosticeerd en de huidige behandelingen slechts beperkte voordelen bieden wat betreft de totale overlevingskans. Met ~700.000 nieuwe gevallen per jaar is HCC de tweede meest voorkomende oorzaak van sterfte door kanker. Bij patiënten bij wie de diagnose in een vroeg stadium wordt gesteld, blijft chirurgische verwijdering van de tumor de enige effectieve therapie. Bij niet-resectabel HCC is het beste resultaat de combinatie van atezolizumab plus bevacizumab, waarbij in de IMbrave150 studie een mediane totale overleving van 19,2 maanden en een totale respons van 29,8% werden gerapporteerd, wat erop wijst dat er nog steeds een grote behoefte aan nieuwe behandelingen bestaat.