Can-Fite BioPharma Ltd. kondigde aan dat het van plan is om zijn belangrijkste kandidaat-geneesmiddel, Piclidenoson, te ontwikkelen voor de behandeling van het syndroom van Lowe op basis van recente bevindingen over de werkzaamheid van Dr. Antonella De Matteis, hoogleraar biologie, afdeling moleculaire geneeskunde en medische biotechnologie aan de Universiteit van Napels Federico II, en programmacoördinator van de celbiologie en ziektemechanismen aan het Telethon Instituut voor Genetica en Geneeskunde (TIGEM) in Italië. Can-Fite en Fondazione Telethon hebben een overeenkomst getekend waarin hun samenwerking wordt beschreven voor de ontwikkeling van Piclidenoson voor de behandeling van het syndroom van Lowe, een grote medische behoefte waarvoor geen geneesmiddel beschikbaar is. Fondazione Telethon is een Italiaanse non-profitorganisatie met als missie het bevorderen van biomedisch onderzoek naar diagnose, genezing en preventie van genetische ziekten, en heeft TIGEM in 1994 opgericht.

Het Lowe-syndroom, ook bekend als het oculo-cerebro-renaal syndroom (OCRL), een X-gebonden genetische aandoening die bijna uitsluitend bij mannen voorkomt, is een multisysteemaandoening die wordt gekenmerkt door zichtproblemen waaronder vertroebeling van de lenzen van de ogen (cataract) die al bij de geboorte aanwezig zijn, nierproblemen (bestaande uit urineverlies van eiwitten en opgeloste stoffen) die zich meestal in het eerste levensjaar ontwikkelen, en hersenafwijkingen die gepaard gaan met verstandelijke beperkingen, en een levensduur die zelden langer is dan 40 jaar. De prevalentie van het Lowe Syndroom wordt geschat op ongeveer 1 op 500.000. Can-Fite schat de totale bereikbare markt voor de behandeling van het Lowe Syndroom op ongeveer $100 miljoen alleen al in de V.S., gebaseerd op de incidentie en behandelingskosten van andere zeldzame genetische pediatrische syndromen.

Het bedrijf is niet op de hoogte van kandidaat-geneesmiddelen die momenteel in ontwikkeling zijn voor de systemische behandeling van het syndroom van Lowe. Als zeldzame genetische pediatrische aandoening kan het Lowe Syndroom in aanmerking komen voor een aanwijzing als weesgeneesmiddel door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), wat een speciale ontwikkelingsstatus geeft om de ontwikkeling tegen lagere kosten te versnellen. De aanwijzing als weesgeneesmiddel door de FDA geeft 7 jaar marktexclusiviteit, belastingkredieten, vrijstelling van de vergoeding voor de Prescription Drug User Fee Amendments (momenteel $3,1 miljoen in 2022) en toegang tot aanvullende subsidies en steun van de FDA.

Piclidenoson voor de behandeling van het syndroom van Lowe kan ook in aanmerking komen voor de FDA's Priority Review Voucher voor zeldzame pediatrische ziekten, die een versneld beoordelingsproces voor goedkeuring op de markt mogelijk maakt.