CAN-FITE BIOPHARMA LTD. Can-Fite BioPharma Ltd. kondigde de indiening aan van een aanvraag voor een investigational new drug (IND) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van metabole disfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH), ook bekend als niet-alcoholische steatohepatitis (NASH), voor de lopende Fase IIb klinische studie van het bedrijf. Van Can-Fite's kandidaat-geneesmiddel Namodenoson is aangetoond dat het leversteatose, ontsteking en fibrose vermindert en het lichaamsgewicht vermindert in een Fase IIa klinische studie waarvan de gegevens al zijn gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Momenteel neemt Can-Fite patiënten op voor een klinische studie van fase IIb in Europa en Israël en is het op zoek naar IND-goedkeuring om patiënten uit de VS op te nemen in de lopende studie.
De Fase IIb studie is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij proefpersonen met biopsiebevestigde MASH. Het primaire doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid van Namodenoson in vergelijking met placebo bij 140 proefpersonen met MASH, zoals bepaald door een histologisch eindpunt. Proefpersonen die in aanmerking komen worden willekeurig toegewezen in een 2:1 ratio aan orale doses van Namodenoson 25 mg elke 12 uur of een bijpassende placebo gedurende 36 weken.
Het aantal gevallen van MASH neemt toe in de Verenigde Staten, samen met het stijgende aantal gevallen van obesitas en diabetes. Naar schatting 2-5% van de volwassen Amerikanen lijdt eraan. Vantage Market Research schat dat de farmaceutische markt voor MASH tegen 2028 een omvang van $21,9 miljard zal hebben. In maart 2024 kondigde Madrigal Pharmaceuticals de goedkeuring door de FDA aan van Rezdiffra (resmetirom) voor de behandeling van MASH met matige tot gevorderde leverfibrose, wat mogelijk de weg vrijmaakt voor meer geneesmiddelen die zich op deze enorme markt richten.
Namodenoson is een klein oraal biobeschikbaar geneesmiddel dat met hoge affiniteit en selectiviteit bindt aan de A3 adenosinereceptor (A3AR). Namodenoson werd geëvalueerd in Fase II studies voor twee indicaties, als tweedelijnsbehandeling voor hepatocellulair carcinoom en als behandeling voor niet-alcoholische vette leverziekte (NAFLD) en niet-alcoholische steatohepatitis (NASH). A3AR komt in hoge mate tot expressie in zieke cellen, terwijl een lage expressie wordt gevonden in normale cellen.
Dit differentiële effect verklaart het uitstekende veiligheidsprofiel van het geneesmiddel.
