BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) en het met haar verbonden bedrijf Venthera, Inc. (Venthera) hebben voorlopige gegevens bekendgemaakt van de Fase 1b studie met VT30 topische gel (BBP-681) bij patiënten met veneuze, lymfatische en gemengde venolymfatische laesies van de huid (VM, LM en VLM, respectievelijk), wat zeldzame genetische vaatafwijkingen zijn die worden aangedreven door ontregelde activering van intracellulair PI3K. De gegevens worden gedeeld in een virtuele presentatie voor de International Society for the Study of Vascular Anomalies (ISSVA). De gepresenteerde gegevens zijn voorlopige resultaten van een open-label, dosis-onderzoek van VT30 topische gel bij patiënten met cutane VM/LM/VLM laesies die geassocieerd zijn met mutaties die resulteren in ontregelde PI3K activering.

VT30 topische gel is ontworpen om PI3K in het behandelde weefsel krachtig te remmen zonder systemische bijwerkingen. De eerste bevindingen zijn onder andere: Bij 15 proefpersonen die in cohorten met toenemende doses zijn behandeld, is VT30 topical gel over het algemeen goed verdragen; lokale, zelfbegrensde huiduitslag was de enige ongewenste bijwerking, die vaker optrad naarmate de gelconcentratie hoger was. Alle gemelde bijwerkingen werden gekarakteriseerd als mild tot matig.

Er werden farmacokinetische en farmacodynamische huidponsbiopten genomen van binnen de laesie. Deze gegevens tonen aan dat hoge concentraties van het geneesmiddel (in het micromolaire bereik) aanwezig zijn in de laesie op dag 28 en tonen een vermindering van pS6 in de laesie van basislijn tot dag 28. Bij geen van de onderzochte gelsterktes werd in plasma circulerend geneesmiddel vastgesteld.

Op basis van de bevindingen die tijdens de ISSVA 2022 zijn gedeeld, heeft Venthera voorlopig de 0,6% gel geselecteerd voor verder onderzoek. Venthera is momenteel op zoek naar partners om de ontwikkeling van VT30 topische gel in Fase 2 te ondersteunen.