BrainStorm Cell Therapeutics Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een Type A-bijeenkomst heeft toegestaan om de inhoud te bespreken van een eerder afgegeven weigering tot indienen van een brief over de New Biologics License Application (BLA) van het bedrijf voor NurOwn® voor de behandeling van ALS. De Type A-bijeenkomst is gepland voor 11 januari 2023. BrainStorm voltooide eerder een fase 3-onderzoek bij ongeveer 200 deelnemers met ALS (Cudkowicz et al., 2022 Muscle and Nerve).

In een poging om een echte populatie te onderzoeken, nam de studie mensen aan met een verder gevorderde ziekte dan andere ALS-proeven in een laat stadium. In feite ging meer dan een derde van deze deelnemers met een gevorderde ziekte het onderzoek in met één of meer dimensies van fysiek functioneren (bijv. aankleden/hygiëne, eten snijden, lopen) beginnend bij de laagst mogelijke score van 0 op de ALSFRS-R; daarmee werd voorkomen dat verdere achteruitgang werd gemeten. Een vooraf gespecificeerde subgroep van deelnemers, met baseline ALSFRS-R =35, die controleert voor dit 'schaaleffect' liet een trend zien naar een betekenisvolle toename van de klinische respons met NurOwn in vergelijking met placebo.

Het secundaire eindpunt, de gemiddelde ALSFRS-R-verandering van baseline tot 28 weken in deze subgroep, was statistisch significant (p=0,050, Muscle and Nerve Supplemental File en Muscle and Nerve Erratum). Daarnaast werden post-hoc gevoeligheidsanalyses gepresenteerd in november 2022 (21e jaarlijkse NEALS Meeting 2022) die ook een statistische trend lieten zien naar een klinisch betekenisvol behandelingseffect met NurOwn over de subgroepen heen, en een die consistent is met de vooraf gespecificeerde subgroep van deelnemers met minder gevorderde ALS bij baseline. Ten slotte toonden biomarkergegevens van alle deelnemers aan het onderzoek ook consistente patronen van NurOwn die ontstekings- en neurodegeneratiemarkers verminderen en neuroprotectieve en ontstekingsremmende markers verhogen ten opzichte van placebo, wat de gedachte verder ondersteunt dat deelnemers aan het onderzoek die NurOwn nemen inderdaad een positief biologisch effect ervaren (ALS ONE Research Symposia 2022).