BrainStorm Cell Therapeutics Inc. kondigde de afronding aan van een productieve bijeenkomst met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over NurOwn®, de onderzoeksbehandeling voor amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het belangrijkste doel van de bijeenkomst was het bespreken van de belangrijkste overwegingen voor een Special Protocol Assessment (SPA) voor een geplande Fase 3b registratietest voor NurOwn. Als resultaat van de bijeenkomst zal BrainStorm relevante documentatie indienen zoals geschetst door de FDA om de SPA te ondersteunen. Het uiteindelijke doel is om de goedkeuring van de FDA te verkrijgen dat kritieke elementen van het algemene protocolontwerp (bijv. toelatingscriteria, eindpunten, geplande analyses) adequaat en acceptabel zijn voor een studie die bedoeld is om een toekomstige marketingaanvraag te ondersteunen. Een Special Protocol Assessment (SPA) is een proces waarbij ontwikkelaars van geneesmiddelen kunnen vragen om een ontmoeting met de FDA om overeenstemming te bereiken over het ontwerp en de grootte van bepaalde klinische onderzoeken om te bepalen of deze adequaat voldoen aan de wetenschappelijke en regelgevende vereisten voor een onderzoek dat goedkeuring voor het in de handel brengen zou kunnen ondersteunen. Een SPA-overeenkomst geeft aan dat de FDA instemt met de geschiktheid en aanvaardbaarheid van specifieke kritieke elementen van het algemene protocolontwerp voor een onderzoek dat bedoeld is om een toekomstige marketingaanvraag te ondersteunen. Deze elementen zijn van cruciaal belang om ervoor te zorgen dat de studie die volgens het protocol wordt uitgevoerd, kan worden beschouwd als een adequate en goed gecontroleerde studie die goedkeuring voor het in de handel brengen kan ondersteunen. Feedback over deze kwesties biedt bedrijven het grootste voordeel bij het plannen van een ontwikkelingsstrategie in een laat stadium. Een SPA-overeenkomst betekent niet dat de FDA instemt met elk detail van het protocol. Het NurOwn® technologieplatform (autologe MSC-NTF cellen) vertegenwoordigt een veelbelovende therapeutische onderzoeksbenadering voor het aanpakken van ziektewegen die belangrijk zijn bij neurodegeneratieve aandoeningen. MSC-NTF cellen worden geoogst van elke persoon met ALS en worden geproduceerd met behulp van een innovatief en gepatenteerd proces om neurotrofe factoren af te scheiden om specifieke neurodegeneratieve ziekten aan te pakken. Het hoofdprogramma van NurOwn is voor de behandeling van ALS. BrainStorm's lange-termijn toewijding aan ALS is aangetoond in preklinisch onderzoek en een reeks klinische studies, die allemaal zijn gepubliceerd in peer-reviewed tijdschriften.
Het klinische programma NurOwn heeft waardevolle inzichten opgeleverd in de pathologie van ALS, de progressie van de ziekte en de behandeling. Sinds de eerste fase 3 uitlezing heeft BrainStorm de volledige dataset gedeeld door middel van rigoureuze peer-reviewed analyse, waaronder: kwantificering van het Floor Effect, dat was opgemerkt, maar nooit eerder diepgaand onderzocht; evaluatie van meerdere vooraf gespecificeerde biomarkers, verzameld op zeven verschillende momenten gedurende 20 weken tijdens het onderzoek, waardoor een longitudinaal beeld mogelijk werd; en analyse van genetische gegevens, wat een van de eerste ALS-onderzoeken is die prospectief farmacogenomische analyse van klinische resultaten gebruikt, wat veelbelovend is voor de ontwikkeling van toekomstige behandelingen voor ALS.