BrainStorm Cell Therapeutics Inc. kondigde de presentatie aan van nieuwe biomarkeranalyses die het therapeutische voordeel van NurOwn® bij amyotrofische laterale sclerose (ALS) ondersteunen op het lopende 5e jaarlijkse ALS ONE Research Symposium. De Fase 3-studie van NurOwn is een sterke uitschieter in vergelijking met andere ALS-studies in een laat stadium vanwege de inclusie van deelnemers met een verder gevorderde ziekte. De gemiddelde ALSFRS-R score in NurOwn's Fase 3 studie was 31, 5 punten lager dan de registratiestudie voor de meest recente door de FDA goedgekeurde therapie.

De inclusie van meer gevorderde deelnemers beïnvloedt de beoordeling van alle klinische eindpunten op basis van de ALSFRS-R, als gevolg van het onvermogen om bij deze deelnemers de aanhoudende klinische achteruitgang op schaal te meten (d.w.z. een bodemeffect). Om geldige conclusies te kunnen trekken uit de klinische eindpuntgegevens die in het onderzoek zijn verzameld, moet het bodemeffect worden aangepakt. Zoals eerder aangekondigd, werd een NurOwn behandelingseffect waargenomen bij deelnemers in een vooraf gespecificeerde subgroep met minder gevorderde ziekte (ALSFRS-R basisscore van =35) voor twee eindpunten: het primaire eindpunt (klinische responderanalyse) en een belangrijk secundair eindpunt (gemiddelde verandering van baseline tot het einde van het onderzoek).

Het verschil tussen NurOwn en placebo voor dit belangrijke secundaire eindpunt was nominaal statistisch significant (p=0,050).