Blueprint Medicines Corporation heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvullende nieuwe geneesmiddelenaanvraag van het bedrijf voor AYVAKIT(R) (avapritinib) voor de behandeling van volwassenen met indolente systemische mastocytose (SM) heeft geaccepteerd. De FDA verleende prioritaire beoordeling met een actiedatum van 22 mei 2023 onder de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). Deze regelgevingsaanvraag is gebaseerd op de resultaten van de wereldwijde PIONEER-studie, de
gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie ooit uitgevoerd bij indolente SM. De FDA heeft AYVAKIT eerder de status van doorbraaktherapie verleend voor de behandeling van matige tot ernstige indolente SM. AYVAKIT is ontworpen om krachtig en selectief D816V mutant KIT te remmen, de primaire onderliggende oorzaak van SM.