bluebird bio, Inc. kondigde aan dat nieuwe langetermijngegevens over de werkzaamheid, veiligheid en gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit (HRQoL) van haar lentivirale vector (LVV) gentherapieprogramma's bij patiënten met sikkelcelziekte die een voorgeschiedenis van vaso-occlusieve events hebben en patiënten met bèta-thalassemie die regelmatig rode bloedceltransfusies nodig hebben, zullen worden gepresenteerd op de 65e American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition. bluebird bio zal bijgewerkte follow-upgegevens presenteren voor lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) bij patiënten uit de HGB-206 Groep C- en HGB-210-studies met sikkelcelziekte die tot 60 maanden (mediaan 35,5 maanden) werden gevolgd.5 maanden), waarbij een aanhoudende productie van hemoglobine AT87Q werd aangetoond en een bijna volledige oplossing van vaso-occlusieve voorvallen (VOE's) en ernstige VOE's, evenals aanhoudende verbeteringen in HRQoL. Het behandelingsregime van lovo-cel weerspiegelt grotendeels de bekende bijwerkingen van hematopoëtische stamcelverzameling en het conditioneringsregime met busulfan en de onderliggende sikkelcelziekte.

De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft eerder de lovo-cel Biologics Licensing Application (BLA) geaccepteerd voor Priority Review en een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)-streefdatum van 20 december 2023 vastgesteld. beti-cel werd in augustus 2022 door de FDA goedgekeurd en is in de Verenigde Staten commercieel verkrijgbaar als ZYNTEGLO. Zodra patiënten het bA-T87Q-globine gen hebben, kunnen hun rode bloedcellen (RBC's) anti-sickling hemoglobine (HbAT87Q) produceren dat het aandeel HbS vermindert, met als doel het verminderen van sickling RBC's, hemolyse en andere complicaties.

Het klinische ontwikkelingsprogramma van bluebird bio voor lovo-cel omvat de afgeronde Fase 1/2 HGB-205 en lopende Fase 1/2 HGB206 en Fase 3 HGB-210 studies. bluebird bio voert ook een veiligheids- en werkzaamheidsfollow-upstudie op lange termijn (LTF-307) uit voor mensen die zijn behandeld met lovo-cel in door bluebird bio gesponsorde klinische studies. De U.S. Food and Drug Administration heeft de lovo-cel biologics Licensing Application (BLA) geaccepteerd voor Priority Review en het instellen van een Prescription Drug User Fee act (PDUFA) doeldatum van 20 december 2023).

De FDA kende lovo-cel eerder de status van weesgeneesmiddel, fast track status, status van geavanceerde therapie voor regeneratieve geneeskunde (RMAT) en status van zeldzame pediatrische ziekte toe. Deze risico's omvatten, maar zijn niet beperkt tot: bijkomende vertragingen kunnen oplopen in de ontwikkeling van programma's, inclusief het opleggen van nieuwe klinische stops, wat een impact kan hebben op het vermogen om de verwachte tijdlijnen te halen en de kosten kan verhogen; het risico dat de doeltreffendheid en de veiligheidsresultaten van eerdere en lopende klinische studies niet worden voortgezet of gezien bij bijkomende patiënten die behandeld worden met de kandidaat-producten; het risico van insertieve oncogene of andere rapporteerbare patiënten die behandeld worden met de kandidaat-producten; het risico van insertieve oncogene of andere rapporteerbare patiënten.