Biotest AG heeft aangekondigd dat de geplande tussentijdse analyse van de fase III-studie AdFIrst (Adjusted Fibrinogen Replacement Strategy) met fibrinogeen bij patiënten met verworven fibrinogeendeficiëntie geslaagd is. De AdFIrst-studie is een prospectieve, gerandomiseerde, actief gecontroleerde, multicentrische fase III-studie naar de werkzaamheid en veiligheid van fibrinogeen bij de behandeling van ernstig bloedverlies bij patiënten die een geplande spinale of abdominale operatie ondergaan. De werkzaamheid en verdraagbaarheid van fibrinogeen worden in de AdFIrst-studie getest in vergelijking met de standaardtherapie bestaande uit twee bloedproducten, vers ingevroren plasma of cryoprecipitaat.

Naar aanleiding van de tussentijdse analyse van begin juni heeft een onafhankelijke statisticus aanbevolen de studie voort te zetten met het oorspronkelijk geplande aantal patiënten. Biotest AG heeft besloten deze aanbeveling op te volgen en de proef voort te zetten volgens de oorspronkelijke veronderstelling zonder de patiëntenaantallen aan te passen. Volgens het proefprotocol is een verdere tussentijdse analyse gepland om het aantal patiënten te bevestigen, zodra 80% van de geplande patiënten behandeld en geëvalueerd zijn.

De eindresultaten van de proef worden in het voorjaar van 2023 verwacht. De ontwikkeling van Fibrinogeen ligt dus op schema. er zijn slechts twee andere fibrinogeenconcentraten goedgekeurd voor verworven fibrinogeendeficiëntie, maar die zijn niet wereldwijd beschikbaar.

In vergelijking met congenitale fibrinogeendeficiëntie is de marktomvang voor de behandeling van verworven fibrinogeendeficiëntie vele malen groter. Er is een wereldwijd marktpotentieel van 400-800 miljoen USD. Er is met name een groot ontwikkelingspotentieel voor de markt in de VS, omdat de therapie met fibrinogeenconcentraat daar nog maar langzaam op gang komt.

Daarvoor zou Biotest in de toekomst een leidende rol willen spelen. De resultaten van twee klinische proeven van Biotest, de AdFIrst-studie en de voltooide fase I/III-studie bij patiënten met aangeboren fibrinogeendeficiëntie, zullen als basis dienen voor de goedkeuring van fibrinogeenconcentraat BT524 voor de behandeling van patiënten met aangeboren en verworven fibrinogeendeficiëntie. Het doel van Biotest is om een goedkeuring in Europa te krijgen, gevolgd door de goedkeuring in de VS.