BioCryst Pharmaceuticals, Inc. heeft nieuwe gegevens aangekondigd van de klinische onderzoeken APeX-S en APeX-2, waarin ORLADEYO® (berotralstat) voor de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) oraal, eenmaal daags, werd geëvalueerd. Hieruit blijkt dat het aantal aanvallen voortdurend afneemt en dat de levenskwaliteit (QoL) van patiënten met HAE verbetert. Het bedrijf kondigde ook aanvullende analyses aan van nieuwe real-world gegevens die verder een significante vermindering aantonen van het aantal aanvallen bij patiënten met ORLADEYO, naast de bevindingen van een onderzoek dat een aanzienlijke ziekte- en behandelingslast onderstreept bij pediatrische HAE-patiënten, zoals gerapporteerd door hun verzorgers. De gegevens worden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI) in 2023, die van 24 tot 27 februari wordt gehouden in San Antonio, Texas.

BioCryst AAAAI 2023 presentatie hoogtepunten: De posters die worden gepresenteerd op de AAAAI omvatten analyses van de APeX-2 en APeX-S klinische studies, evenals real-world gegevens van patiënten die ORLADEYO in de Verenigde Staten gebruiken. APeX-2 was een Fase 3, dubbelblind, placebo-gecontroleerd, parallel-groep, driedelig onderzoek waarin ORLADEYO versus placebo werd geëvalueerd voor de preventie van HAE-aanvallen bij patiënten met HAE type I of type II. APeX-S was een Fase 2, open-label, internationale studie waarin de veiligheid en effectiviteit van ORLADEYO 110 mg eenmaal daags (QD) en 150 mg QD bij patiënten met HAE type I of type II werden geëvalueerd gedurende maximaal 96 weken in de VS en 240 weken in alle andere landen.

In het algemeen waren de in APeX-2 en APeX-S gemelde behandelingsgebonden bijwerkingen (TEAE's) mild en van voorbijgaande aard, wat aangeeft dat ORLADEYO over het algemeen goed werd verdragen.