BioCardia®?, Inc. kondigde de voltooiing aan van de inschrijvingen in haar CardiAMP Hartfalen Trial en de start van een bespreking met de FDA over een tweede centraal studieprotocol, aangepast voor de responders in de eerste studie, met als doel goedkeuring te verkrijgen voor het op de markt brengen door de FDA. Zoals eerder bekendgemaakt, gaven tussentijdse studieresultaten, die in juli 2023 door de Data Safety Monitoring Board (DSMB) werden beoordeeld, aan dat de Fase III-studie naar hartfalen CardiAMP waarschijnlijk niet zal voldoen aan het primaire eindpunt voor werkzaamheid na 12 maanden, deels omdat beide studiegroepen van gerandomiseerde patiënten goede resultaten hebben behaald. Verder waren alle klinische resultaten die in deze analyse werden opgenomen in het voordeel van de therapie, waaronder: kwaliteit van leven zoals gemeten door de Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire, NT-proBNP, zes minuten loopafstand, ejectiefractie van de linkerventrikel, systolisch eindvolume van de linkerventrikel en diastolisch eindvolume van de linkerventrikel.

BioCardia heeft, samen met zijn klinisch leiderschap, een gewijzigd studieontwerp ontwikkeld waarvan verwacht wordt dat het een grote kans op succes heeft op basis van bestaande gegevens en is besprekingen gestart met de FDA. De voorgestelde CardiAMP Hartfalen II studie vereist dat alle patiënten bij aanvang een NT-proBNP hebben van meer dan 500 pp/ml en heeft een gewijzigd primair eindpunt. Dit eindpunt is bijna identiek aan andere lopende klinische onderzoeken van andere therapieën voor deze indicatie die ook NT-proBNP drempel inclusiecriteria gebruiken.

Statistische berekeningen voor dit klinische onderzoeksontwerp ondersteunen dat een klinische studie van bescheiden omvang, gebaseerd op de tussentijdse resultaten, een hoge power (kans op succes) zou bereiken. Aanvullende wijzigingen aan het voorgestelde onderzoeksdesign omvatten elementen om de klinische logistiek te vereenvoudigen en de kosten voor het uitvoeren van de studie te verlagen. Verwachte komende mijlpalen en gebeurtenissen: BCDA-01: CardiAMP Cell Therapy for Heart Failure Trial(s); vierde kwartaal 2023 CardiAMP HF Trial II FDA Protocolgoedkeuring; vierde kwartaal 2023: Japan PMDA Formeel Overleg; BCDA-02: CardiAMP Cell therapy for Chronic Myocardial Ischemia Fase III Trial; vierde kwartaal 2023: Voltooiing van Roll-in Cohort en overgang naar gerandomiseerde Pivotal Trial; BCDA-03: NK1R+ MSC allogene celtherapie in ischemische HFrEF Fase I/II Trial; Vierde 2023: Com voltooiing van lage dosis cohort; Helix Biotherapeutic Delivery System; Vierde 2023: Updates over licentie- /partnerschappen.