BioCardia, Inc. kondigt de goedkeuring door de Food and Drug Administration (FDA) aan van de Fase III klinische studie van zijn CardiAMP autologe celtherapie voor de behandeling van patiënten met ischemisch hartfalen. BioCardia kondigt aan dat de Food and Drug Administration (FDA) het voorgestelde CardiAMP Heart Failure II studieprotocol heeft goedgekeurd. De momenteel lopende CardiAMP-studie naar hartfalen heeft de inschrijving voltooid en verwacht wordt dat de definitieve gegevensanalyses in het vierde kwartaal van 2024 gerapporteerd zullen worden.

In een tussentijdse analyse van de beschikbare gegevens tot nu toe voor onderzoekspatiënten die twee jaar lang gevolgd werden, vertoonden degenen met N-terminal pro B-type natriuretic peptide (NT-proBNP)-niveaus die overeenkwamen met hartfalen (>500 pg/ml) bij screening-baseline significante klinische verbeteringen ten opzichte van controles, waaronder een 59% relatieve risicovermindering van hartdood en een 54% relatieve risicovermindering van Major Adverse Cardiovascular or Cerebrovascular events (MACCE). Verder gaven alle klinische uitkomstmaten die bij de follow-up voor deze tussentijdse subset werden geëvalueerd de voorkeur aan celtherapie boven medische therapie volgens de richtlijnen, waaronder een verbeterde kwaliteit van leven zoals gemeten met de Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire, verlaagde NT-proBNP-niveaus, een grotere loopafstand zoals gemeten met de 6-minuten wandelafstandtest en verbeterde hartmetingen zoals de linkerventrikel ejectiefractie en het systolische en diastolische eindvolume van de linkerventrikel. Statistische significantie (p < 0,05) werd genoteerd voor zowel de maat voor verminderde ventriculaire sterfte-equivalenten (p=0,028) als de maat voor verbeterde levenskwaliteit (p=0,016).

De FDA heeft de voorgestelde CardiAMP Heart Failure I studie goedgekeurd, die een geschiktheidseis bevat dat patiënten een vooraf gespecificeerd NT-proBNP-niveau bij aanvang moeten aantonen. Het voorgestelde primaire werkzaamheidseindpunt is ook gewijzigd ten opzichte van dat in het huidige lopende onderzoek. Het eindpunt van CardiAMP Hartfalen II is een vergelijkbare hiërarchische samengestelde beoordeling, maar bestaat uit sterfte door alle oorzaken, de hartdood equivalenten van harttransplantatie en LVAD-implantatie (left ventricular assist device), ziekenhuisopnames voor hartfalen, gebeurtenissen met verergering van hartfalen die poliklinisch worden behandeld, en verandering in kwaliteit van leven, met een follow-up duur variërend van minimaal 12 tot maximaal 24 maanden.

Statistische powerberekeningen met behulp van de tussentijdse gegevensanalyses ondersteunen dat een klinische studie van bescheiden grootte werkzaamheid zou aantonen als de tussentijdse gegevens waarop de studie gebaseerd is, representatief zijn voor toekomstige onderzoekspatiënten die in de studie worden opgenomen. Aanvullende wijzigingen van de lopende studie omvatten verbeteringen om de logistiek van de klinische locatie te vereenvoudigen en de kosten van de studie te verlagen. De huidige terugbetalingssteun van Medicare voor de studie voor zowel de controle- als de behandelingsarmen zal naar verwachting de klinische kosten van de studie aanzienlijk compenseren.