AstraZeneca PLC heeft positieve resultaten bekendgemaakt van de TOPAZ-1 fase III-studie, waaruit blijkt dat Imfinzi (durvalumab) van AstraZeneca, in combinatie met standaard chemotherapie, een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering laat zien in de algehele overleving (OS) en progressievrije overleving (PFS) in vergelijking met chemotherapie alleen als eerstelijnsbehandeling voor patiënten met kanker van de galwegen in een vergevorderd stadium (BTC). Deze resultaten zullen op 21 januari worden gepresenteerd tijdens het 2022 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Gastrointestinal Cancers Symposium. BTC is een groep van zeldzame en agressieve kankers die voorkomen in de galwegen en de galblaas. Ongeveer 50.000 mensen in de VS, Europa en Japan en ongeveer 210.000 mensen wereldwijd krijgen elk jaar de diagnose BTC. Deze patiënten hebben een slechte prognose, waarbij ongeveer 5% tot 15% van alle patiënten met BTC vijf jaar overleven. In een vooraf gedefinieerde tussentijdse analyse werd bij patiënten die werden behandeld met Imfinzi in combinatie met standaard chemotherapie een 20% lager risico op overlijden gevonden dan bij patiënten die alleen chemotherapie kregen (gebaseerd op een hazard ratio [HR] van 0,80; 95% betrouwbaarheidsinterval [CI], 0,66-0,97; 2-zijdige p=0,021). De mediane OS was 12,8 maanden versus 11,5 voor chemotherapie. Naar schatting 25% van de patiënten was na twee jaar nog in leven, tegenover 10% voor chemotherapie. De resultaten toonden ook een vermindering van 25% in het risico van ziekteprogressie of overlijden met Imfinzi plus chemotherapie (HR, 0,75; 95% CI, 0,64-0,89; 2-zijdige p=0,001). De mediane PFS was 7,2 maanden voor de combinatie versus 5,7 voor chemotherapie. Patiënten die werden behandeld met Imfinzi plus chemotherapie bereikten een objectief responspercentage (ORR) van 26,7% versus een ORR van 18,7% voor patiënten die alleen met chemotherapie werden behandeld. Imfinzi plus chemotherapie verhoogde niet het percentage stopzettingen als gevolg van adverse events (AEs) in vergelijking met chemotherapie alleen. Graad 3 of 4 behandelingsgerelateerde AEs werden ervaren door 62,7% van de patiënten die werden behandeld met Imfinzi en chemotherapie, en door 64,9% van de patiënten die alleen chemotherapie kregen. Behandelingsgerelateerde AE's leidden tot discontinuering bij 8,9% van de patiënten die werden behandeld met de Imfinzi combinatie versus 11,4% van de patiënten die chemotherapie kregen. In december 2020 kreeg Imfinzi de aanwijzing als weesgeneesmiddel in de VS voor de behandeling van BTC. In oktober 2021 heeft een onafhankelijk comité voor gegevensmonitoring aanbevolen om de TOPAZ-1 fase III-studie te deblinderen bij een tussentijdse analyse vanwege duidelijk bewijs van werkzaamheid voor Imfinzi plus chemotherapie. Een bijkomende presentatie tijdens het ASCO Gastrointestinal Cancers Symposium zal Imfinzi gegevens uit de HIMALAYA fase III studie laten zien, die het potentieel van dit geneesmiddel aantonen bij de behandeling van onherstelbare leverkanker.