argenx heeft aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de Europese Commissie (EC) goedkeuring heeft aanbevolen voor efgartigimod als add-on bij de standaardtherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaam positief zijn. Het positieve CHMP-advies is een wetenschappelijke aanbeveling voor een vergunning voor het in de handel brengen en dient als basis voor het definitieve besluit van de EC over de aanvraag van argenx voor efgartigimod. Verwacht wordt dat de EC binnen ongeveer 60 dagen na de CHMP-aanbeveling een beslissing zal nemen, die van toepassing zal zijn op alle 27 lidstaten van de Europese Unie, naast IJsland, Noorwegen en Liechtenstein.

De MAA omvatte resultaten van de cruciale fase 3-studie ADAPT, die in het julinummer van 2021 van The Lancet Neurology zijn gepubliceerd. De ADAPT-studie voldeed aan het primaire eindpunt en toonde aan dat aanzienlijk meer anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaam positieve gMG-patiënten responders waren op de Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-schaal na behandeling met efgartigimod in vergelijking met placebo (68% vs. 30%; p < 0,0001).

Responders werden gedefinieerd als personen met ten minste een vermindering van twee punten op de MG-ADL-schaal die gedurende vier of meer opeenvolgende weken tijdens de eerste behandelingscyclus aanhield. Er waren bovendien significant meer responders op de Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-schaal na behandeling met efgartigimod vergeleken met placebo (63% vs. 14%; p < 0,0001).

Responders werden gedefinieerd als personen met ten minste een vermindering van drie punten op de QMG-schaal die gedurende vier of meer opeenvolgende weken tijdens de eerste behandelingscyclus aanhield. Efgartigimod had een aangetoond veiligheidsprofiel in de ADAPT klinische proef. De meest gemelde bijwerkingen waren infecties van de bovenste luchtwegen (10,7% na behandeling met efgartigimod vs.

4,8% van placebo) en infecties van de urinewegen (9,5% vs. 4,8%). De fase 3-studie ADAPT was een 26 weken durende gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, wereldwijde studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van efgartigimod bij volwassen patiënten met gMG werden geëvalueerd.

In totaal schreven 167 volwassen patiënten met gMG in Noord-Amerika, Europa en Japan zich in voor de proef. De patiënten werden gerandomiseerd in een 1:1 verhouding om efgartigimod of placebo te krijgen, naast stabiele doses van hun huidige gMG-behandeling. ADAPT werd ontworpen om een geïndividualiseerde behandelingsaanpak mogelijk te maken met een eerste behandelingscyclus, gevolgd door volgende behandelingscycli op basis van klinische evaluatie.

Het primaire eindpunt was de vergelijking van het percentage MG-ADL-responders in de eerste behandelingscyclus tussen de efgartigimod- en de placebobehandelingsgroepen in de anti-AChR-antilichaam positieve populatie.