argenx SE heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) VYVGART Hytrulo (efgartigimod alfa en hyaluronidase-qvfc) heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP). VYVGART Hytrulo is goedgekeurd voor CIDP als een eenmaal wekelijkse 30-90 seconden subcutane injectie. Het is de eerste en enige neonatale Fc-receptor (FcRn)-blokker die is goedgekeurd voor de behandeling van CIDP.

CIDP is een zeldzame, invaliderende, vaak progressieve, immuungemedieerde neuromusculaire aandoening van het perifere zenuwstelsel. Patiënten ervaren een reeks invaliderende mobiliteits- en zintuiglijke problemen, waaronder moeite met opstaan vanuit een zittende positie, pijn en vermoeidheid, en regelmatig struikelen of vallen. Veel patiënten raken rolstoelgebonden en kunnen niet meer werken naarmate de ziekte voortschrijdt.

Op dit moment heeft 85% van de patiënten een voortdurende behandeling nodig en bijna 88% van de behandelde patiënten ondervindt blijvende beperkingen en invaliditeit. De goedkeuring van de FDA is gebaseerd op de ADHERE-studie, de grootste klinische studie naar CIDP tot nu toe. In de ADHERE-studie toonde 69% (221/322) van de patiënten die met VYVGART Hytrulo werden behandeld, ongeacht eerdere behandeling, bewijs van klinische verbetering, waaronder verbeteringen in mobiliteit, functie en kracht.

ADHERE voldeed aan het primaire eindpunt (p < 0,0001) met een afname van 61% (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) van het risico op terugval ten opzichte van placebo. 99% van de deelnemers aan het onderzoek koos ervoor om deel te nemen aan de ADHERE open-label uitbreiding. De veiligheidsresultaten waren over het algemeen consistent met het bekende veiligheidsprofiel van VYVGART in eerdere klinische onderzoeken en in de praktijk.

VYVGART Hytrulo is ook goedgekeurd in de VS voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) bij volwassen patiënten die anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaampositief zijn.