Applied Therapeutics, Inc. heeft een regulatoire update gegeven over het AT-007 Galactosemie programma. Na besprekingen met de FDA op het einde van het jaar, heeft de Vennootschap beslist om te wachten met het indienen van een NDA voor AT-007 voor de behandeling van Galactosemie, in afwachting van bijkomende besprekingen met het agentschap. Hoewel het Galactosemie programma voorheen besproken werd in de context van een NDA voor versnelde goedkeuring gebaseerd op een vermindering in galactitol, heeft de FDA nu aangegeven dat klinische resultaten waarschijnlijk vereist zullen zijn voor goedkeuring. De lopende ACTION-Galactosemia Kids Fase 3 studie evalueert de impact van AT-007 behandeling vs. placebo op klinische resultaten na verloop van tijd, inclusief cognitie, spraak, gedrag en motorische vaardigheden. De klinische resultaten worden om de 6 maanden geëvalueerd door een brandwerende commissie. De eerste beoordeling zal worden afgerond in het eerste kwartaal van 2022, en daarna elke 6 maanden totdat de studie statistische significantie bereikt. AT-007 is een Aldose Reductase remmer (ARI) die doordringt tot het centrale zenuwstelsel (CZS) en wordt ontwikkeld voor de behandeling van verschillende zeldzame neurologische aandoeningen, waaronder Galactosemie, SORD-deficiëntie en PMM2-CDG. In een diermodel van Galactosemie, verminderde AT-007 toxische galactitolniveaus en voorkwam het ziektecomplicaties. In klinische studies verlaagde AT-007 significant de plasma galactitol niveaus vs. placebo in volwassenen en kinderen met Galactosemie. AT-007 wordt momenteel onderzocht in een Fase 3 klinische studie (ACTION-Galactosemia Kids) bij kinderen van 2 tot 17 jaar met galactosemie, alsook in een langetermijn open-label studie bij volwassenen met galactosemie. AT-007 werd zowel Orphan Drug als Pediatric Rare Disease aangewezen door de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van Galactosemie en PMM2-CDG, en kreeg Fast Track aanwijzing voor Galactosemie.