AEON Biopharma, Inc. kondigde positieve resultaten aan van haar Fase 2 klinische studie van ABP-450 voor de behandeling van cervicale dystonie (CD), een chronische en invaliderende neurologische aandoening die de spieren van de nek aantast. De fase 2-gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie analyseerde in totaal 57 patiënten op in totaal 20 onderzoekslocaties in de Verenigde Staten. De patiënten werden gelijkmatig verdeeld over vier cohorten, waaronder een behandeling met een lage dosis (150 eenheden), een gemiddelde dosis (250 eenheden) en een hoge dosis (350 eenheden) van ABP-450, en placebo.

Elke patiënt ontving een enkele behandelingscyclus van de aangewezen dosis ABP-450 of placebo. De patiënten werden in totaal 20 weken gevolgd, en het primaire eindpunt van de werkzaamheid werd vier weken na de dosering beoordeeld. Vanwege de aard van de ziekte wordt de dosering door de onderzoeker afgestemd op de individuele patiënt op basis van de ernst van de hoofd- en nekpositie van de patiënt, de lokalisatie van de pijn, de spierhypertrofie, de respons van de patiënt en de voorgeschiedenis van ongewenste voorvallen.

De studie voldeed aan het primaire veiligheidseindpunt: alle drie doses ABP-450 bleken over het algemeen veilig en goed verdragen te worden, met bijwerkingen die vergelijkbaar of lager waren dan bij andere botulinetoxineproducten voor de behandeling van cervicale dystonie. Alle behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren licht of matig ernstig en van voorbijgaande aard, zonder ernstige bijwerkingen. Elk van de drie actieve armen vertoonde lage percentages dysfagie (0,0%, 12,5% en 20,0%) en spierzwakte (14,3%, 0,0% en 6,7%), wat veel voorkomende toxine-gerelateerde bijwerkingen zijn bij CD-patiënten.

Het belangrijkste effectiviteitseindpunt beoordeelde de verandering op week vier ten opzichte van de uitgangswaarde in de Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) Total Score, de gouden standaard in onderzoeken naar cervicale dystonie. Alle drie de doses lieten een klinisch significante verbetering zien van de tekenen en symptomen van cervicale dystonie, met een piekeffectiviteit in week vier. Proefpersonen behandeld met de lage en middendosis ABP-450 vertoonden een statistisch significante verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde op week vier, vergeleken met placebo, terwijl de dosis net niet statistisch significant was.

De gemiddelde verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde in TWSTRS was 3,57 voor placebo, 14,01 voor 150 U (p=0,007), 11,28 voor 250 U (p=0,0406), en 9,92 voor 350 U (p=0,0864), hetgeen gunstig afsteekt bij klinische onderzoeken naar andere botulinetoxineproducten.