Acadia Pharmaceuticals Inc. kondigde aan dat DAYBUEo (trofinetide) nu beschikbaar is voor de behandeling van het Rett-syndroom bij volwassen en pediatrische patiënten van twee jaar en ouder in de Verenigde Staten. DAYBUE heeft het potentieel aangetoond om de tekenen en symptomen van het Rett-syndroom te verbeteren. DAYBUE werd op 10 maart 2023 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en is het eerste en enige geneesmiddel dat door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van het Rett-syndroom.

Acadia Connect® Patient Access and Support Services: Als onderdeel van het streven van het bedrijf om prioriteit te geven aan de toegang van patiënten tot behandelingen voor degenen die deze het meest nodig hebben, heeft Acadia het Acadia Connect®-programma uitgebreid voor degenen die DAYBUE voorgeschreven krijgen. Het veelzijdige ondersteuningsprogramma biedt persoonlijke hulp, financiële middelen en ondersteuning bij het voorschrijven aan patiënten en zorgverleners die een geschikte DAYBUE-therapie starten of voortzetten. Elk speciaal ondersteuningsteam bestaat uit een verpleegkundige zorgcoördinator, een familiemanager en 24/7 klinische apothekersondersteuning.

Ga voor meer informatie naar AcadiaConnect.com of bel 1-844-737-2223, maandag tot en met vrijdag van 8.00 tot 20.00 uur Eastern Time. Het Rett-syndroom is een zeldzame, complexe neurologische ontwikkelingsstoornis die zich in vier stadia kan voordoen en ongeveer 6.000 tot 9.000 patiënten in de VS treft, met ongeveer 4.500 patiënten die momenteel gediagnosticeerd zijn volgens een analyse van gegevens over gezondheidsclaims. Een kind met het Rett syndroom vertoont een vroege periode van schijnbaar normale ontwikkeling tot zes tot 18 maanden, wanneer hun vaardigheden lijken te vertragen of te stagneren.

Dit wordt meestal gevolgd door een periode van achteruitgang waarin het kind de verworven communicatievaardigheden en het doelgerichte handgebruik verliest. Het kind kan dan een plateauperiode doormaken waarin het licht herstel vertoont in zijn cognitieve interesses, maar de lichaamsbewegingen ernstig beperkt blijven. Naarmate ze ouder worden, kunnen mensen met Rett een fase van motorische achteruitgang doormaken die de rest van hun leven kan duren.

Het Rett-syndroom wordt meestal veroorzaakt door een genetische mutatie van het MECP2-gen. In preklinische studies is aangetoond dat een tekort in de MeCP2-functie leidt tot verstoring van de synaptische communicatie, en de tekorten in de synaptische functie kunnen in verband worden gebracht met Rett-verschijnselen. Symptomen van het Rett syndroom zijn ook de ontwikkeling van stereotiepe handen, zoals handen wringen en klappen, en loopafwijkingen.

De meeste Rett-patiënten worden volwassen en hebben 24 uur per dag zorg nodig. Trofinetide is een synthetische versie van een natuurlijk voorkomende molecule die bekend staat als het tripeptide glycine-proline-glutamaat (GPE). Het mechanisme waardoor trofinetide therapeutische effecten uitoefent bij patiënten met het Rett-syndroom is onbekend.

In dierstudies is aangetoond dat trofinetide de vertakking van dendrieten en synaptische plasticiteitssignalen verhoogt. Meer informatie is te vinden op DAYBUE.com. Diarree: In een studie van 12 weken en in langetermijnstudies kreeg in totaal 85% van de met DAYBUE behandelde patiënten last van diarree.

Van degenen die met DAYBUE werden behandeld, had 49% aanhoudende diarree of recidief na oplossing, ondanks dosisonderbrekingen, reducties of gelijktijdige antidiarreemiddeltherapie. De diarree was in 96% van de gevallen mild of matig ernstig. In het 12 weken durende onderzoek werd bij 51% van de met DAYBUE behandelde patiënten antidiarreemiddelen gebruikt.

Patiënten moeten stoppen met het gebruik van laxeermiddelen voordat zij met DAYBUE beginnen. Als diarree optreedt, moeten patiënten hun zorgverlener op de hoogte stellen, een behandeling met antidiarreemiddelen overwegen en de hydratatiestatus controleren en indien nodig de orale vloeistoffen verhogen. Onderbreek, verminder de dosis of stop DAYBUE als ernstige diarree optreedt of als uitdroging wordt vermoed.

Gewichtsverlies: In de 12 weken durende studie had 12% van de met DAYBUE behandelde patiënten een gewichtsverlies van meer dan 7% ten opzichte van de uitgangswaarde, vergeleken met 4% van de patiënten die placebo kregen. In langetermijnstudies staakte 2,2% van de patiënten de behandeling met DAYBUE wegens gewichtsverlies. Controleer het gewicht en onderbreek, verminder de dosis of stop DAYBUE indien significant gewichtsverlies optreedt.

Bijwerkingen: De meest voorkomende bijwerkingen (=5% voor met DAYBUE behandelde patiënten en minstens 2% meer dan bij placebo) gerapporteerd in de 12 weken durende studie waren diarree (82% vs 20%), braken (29% vs 12%), koorts (9% vs 4%), aanval (9% vs 6%), angst (8% vs 1%), verminderde eetlust (8% vs 2%), vermoeidheid (8% vs 2%), en nasofaryngitis (5% vs 1%). Interacties met geneesmiddelen: Effect van DAYBUE op andere geneesmiddelen. DAYBUE is een zwakke CYP3A4-remmer; daarom kunnen de plasmaconcentraties van CYP3A4-substraten worden verhoogd als ze gelijktijdig met DAYBUE worden toegediend.

Volg nauwlettend wanneer DAYBUE wordt gebruikt in combinatie met oraal toegediende CYP3A4 gevoelige substraten waarvoor een kleine verandering in de plasmaconcentratie van het substraat kan leiden tot ernstige toxiciteit. Plasmaconcentraties van OATP1B1 en OATP1B3 substraten kunnen verhoogd zijn bij gelijktijdige toediening van DAYBUE. Vermijd het gelijktijdig gebruik van DAYBUE met OATP1B1 en OATP1B3 substraten waarvoor een kleine verandering in de plasmaconcentratie van het substraat kan leiden tot ernstige toxiciteit.

Gebruik bij specifieke populatie: Nierinsufficiëntie DAYBUE wordt niet aanbevolen voor patiënten met matige of ernstige nierinsufficiëntie. DAYBUE is beschikbaar als orale oplossing (200mg/mL).