ACADIA Pharmaceuticals Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar New Drug Application (NDA) van trofinetide voor de behandeling van het Rett-syndroom heeft geaccepteerd voor indiening. De FDA heeft een prioritaire beoordeling toegekend en een PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) actiedatum van 12 maart 2023 toegekend. De FDA heeft het bedrijf ook laten weten dat ze op dit moment niet van plan zijn een vergadering van het adviescomité te houden.

Het Rett-syndroom is een complexe, multisysteem neurologische ontwikkelingsstoornis die een periode van normale ontwikkeling omvat, gevolgd door een aanzienlijke ontwikkelingsregressie met verlies van taal- en handfunctievaardigheden, verminderd loopvermogen en ontwikkeling van handstereotypen. Het komt wereldwijd voor bij ongeveer één op de 10.000 tot 15.000 vrouwelijke geboorten. De NDA wordt ondersteund door de resultaten van de cruciale fase 3-studie Lavendel waarin de werkzaamheid en veiligheid van trofinetide versus placebo werd geëvalueerd bij 187 meisjes en jonge vrouwen in de leeftijd van 5-20 jaar met het Rett-syndroom.

De studie toonde een statistisch significante verbetering ten opzichte van placebo op de co-primaire eindpunten, de Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ) totale scoreverandering van baseline tot 12 weken (p=0,0175; effectgrootte=0,37) en de Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) schaalscore (p=0,0030; effectgrootte=0,47). De RSBQ is een beoordeling door de zorgverlener van de kernsymptomen van het Rett-syndroom, en de CGI-I is een globale beoordeling door de arts van verslechtering of verbetering van het Rett-syndroom. Daarnaast voldeed het onderzoek ook aan het belangrijkste secundaire eindpunt, de Communication and Symbolic Behavior Scales Developmental Profile™ Infant-Toddler Checklist–Social Composite Score (CSBS-DP-IT–Social) verandering van basislijn tot week 12 (p=0,0064; effectgrootte=0,43), een beoordeling door de zorgverlener van het vermogen om te communiceren.