Abbisko Therapeutics Co. Ltd. kondigde aan dat haar CSF-1R-remmer Pimicotinib (ABSK021) van de FDA het predikaat doorbraaktherapie heeft gekregen voor de behandeling van tenosynoviale reusachtige celtumoren (TGCT) die niet operabel zijn. Deze goedkeuring voor doorbraaktherapie is gebaseerd op de resultaten van de klinische fase Ib-studie van TGCT-cohort voor Pimicotinib.

Pimicotinib is de nieuwe generatie CSF-1R-geneesmiddelkandidaat die door de Amerikaanse FDA is erkend als doorbraaktherapie. Dit is een andere cruciale mijlpaal voor Abbisko Therapeutics nadat Pimicotinib in juli 2022 de certificering 'aBreakthrough Therapy Drug' kreeg van het Center for Drug Evaluation, NMPA. De dubbele erkenning van doorbraaktherapie in China en de Verenigde Staten toont de innovatieve onderzoeks- en ontwikkelingskracht van Abbisko aan.

Aanwijzing als doorbraaktherapie is een proces dat door de Amerikaanse FDA, het Chinese CDE en andere regelgevende instanties is ontworpen om de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen te versnellen die bedoeld zijn om een ernstige aandoening te behandelen, en voorlopig klinisch bewijs geeft aan dat het geneesmiddel een aanzienlijke verbetering kan laten zien ten opzichte van de beschikbare therapie op een klinisch significant eindpunt. Pimicotinib is een nieuwe, oraal beschikbare, zeer selectieve en zeer krachtige kleine molecule-remmer van CSF-1R, onafhankelijk ontdekt en ontwikkeld door Abbisko Therapeutics. Uit een aantal studies is gebleken dat het blokkeren van de CSF-1R-signaleringsroute de macrofaagfuncties effectief kan moduleren en veranderen, en mogelijk vele macrofaagafhankelijke menselijke ziekten kan behandelen.

Pimicotinib wordt momenteel onderzocht als behandeling voor tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT) en cGVHD, en wordt geëvalueerd als behandeling voor een aantal andere indicaties. In juli 2022 kreeg pimicotinib van het Center for Drug Evaluation, NMPA Breakthrough Therapy Designation voor de behandeling van TGCT die niet vatbaar is voor chirurgie. Vervolgens verkreeg Abbisko Therapeutics in oktober 2022 CDE-goedkeuring voor het uitvoeren van een fase III klinische studie in TGCT voor pimicotinib.

Voorafgaand hieraan toonde pimicotinib aanzienlijke antitumorwerking aan in een fase Ib-studie bij patiënten met TGCT, waarbij een voorlopige ORR van 68,0% en een gunstig veiligheidsprofiel werden bereikt. Abbisko Therapeutics voltooide ook een fase Ia dosisescalatiestudie voor ABSK021 in de VS en voert momenteel een fase Ib multi-cohort uitbreidingsstudie uit in zowel de VS als China. Naast TGCT en cGVHD onderzoekt Abbisko Therapeutics actief het potentieel van ABSK021 voor de behandeling van vele andere soorten vaste tumoren en werkt het samen met Sperogenix (Shanghai) MedTech Co.

Ltd. om het potentieel ervan te onderzoeken voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) en andere aandoeningen van het centrale zenuwstelsel. Tot op heden is in China nog geen zeer selectieve CSF-1R-remmer goedgekeurd.