Verve Therapeutics, Inc. kondigde de goedkeuring aan van zijn aanvraag voor een vergunning voor klinische proeven door het United Kingdom. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency voor VERVE-101 als mogelijke behandeling voor patiënten met heterozygote familiale hypercholesterolemie. HeFH is een veelvoorkomend en potentieel levensbedreigend genetisch subtype van atherosclerotische hart- en vaatziekten, gekenmerkt door extreem hoge bloedwaarden van ziekmakende lage-dichtheids-lipoproteïnecholesterol.

Deze CTA in het Verenigd Koninkrijk maakt deel uit van een wereldwijde regelgevingsstrategie die Verve heeft opgesteld voor de klinische ontwikkeling van VERVE-101, die ook een goedgekeurde CTA in Nieuw-Zeeland omvat en een verwachte goedkeuring voor een aanvraag voor een investigational new drug (IND) in de Verenigde Staten in de tweede helft van 2022. Verve neemt momenteel patiënten op in zijn hart-1 klinische studie van VERVE-101 voor HeFH in Nieuw-Zeeland en verwacht binnenkort te beginnen met het opnemen van patiënten in het Verenigd Koninkrijk. Over heart-1. De heart-1 klinische studie is ontworpen om ongeveer 40 volwassen heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH)-patiënten met vastgestelde atherosclerotische hart- en vaatziekten in te schrijven en de veiligheid en verdraagbaarheid van de toediening van VERVE-101 te evalueren, met aanvullende analyses voor farmacokinetiek en verlagingen van PCSK9-eiwit en lipoproteïnecholesterol met lage dichtheid in het bloed.

Het onderzoek bestaat uit drie delen -- een enkelvoudig deel met oplopende doses, gevolgd door een uitbreidingscohort met enkele doses, waarin extra deelnemers de geselecteerde potentieel therapeutische dosis zullen ontvangen en een optioneel cohort met tweede doses, waarin in aanmerking komende deelnemers in cohorten met lagere doses in deel A de optie hebben om een tweede behandeling te ontvangen om de geselecteerde potentieel therapeutische dosis te bereiken. Tussentijdse klinische gegevens van de hart-1 klinische studie, waaronder veiligheidsparameters, PCSK9-niveau in het bloed en LDL-C-niveau in het bloed, worden verwacht in 2023.