Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat Health Canada een marktvergunning heeft verleend voor het uitgebreide gebruik van PrTRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor) voor kinderen met cystische fibrose (CF) in de leeftijd van 2 tot 5 jaar die ten minste één kopie van de F508del-mutatie in het cystische fibrose transmembraangeleidingregulator (CFTR)-gen hebben. TRIKAFTA® werd eerder goedgekeurd door Health Canada voor gebruik bij mensen met CF van 6 jaar en ouder met ten minste één F508del-mutatie. Deze labeluitbreiding werd ondersteund door een 24 weken durende fase 3-open-labelstudie waaraan 75 kinderen met CF van 2 tot 5 jaar oud met ten minste één kopie van de F508del-mutatie deelnamen om de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van TRIKAFTA® te evalueren.

De behandeling werd over het algemeen goed verdragen, met een veiligheidsprofiel dat overeenkomt met dat wat is waargenomen bij oudere leeftijdsgroepen, en leidde tot verbeteringen in de zweetchlorideconcentratie, een maat voor de CFTR-functie, en de longfunctie. Vertex heeft deze indicatie ingediend bij zowel het Canadese Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) als het Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) in Québec voor Health Technology Assessments.