Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) KALYDECO(R) (ivacaftor) heeft goedgekeurd voor gebruik bij kinderen met cystic fibrosis (CF) in de leeftijd van 1 maand tot minder dan vier maanden oud die ten minste één mutatie in hun cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-gen hebben die reageert op KALYDECO(R) op basis van klinische en/of in vitro testgegevens. KALYDECO(R) is al goedgekeurd in de VS en de EU voor de behandeling van CF bij patiënten van vier maanden en ouder. De goedkeuring werd ondersteund door een cohort in de fase 3, 24 weken, open-label studie om de veiligheid te evalueren,
farmacokinetiek en farmacodynamiek van ivacaftor bij personen met CF die jonger zijn dan 24 maanden en een ivacaftor-responsieve CFTR-mutatie hebben. Dit cohort liet een veiligheidsprofiel zien dat vergelijkbaar is met dat wat is waargenomen bij oudere kinderen en volwassenen. KALYDECO(R) werd voor het eerst goedgekeurd in 2012 in de VS en is nu verkrijgbaar in meer dan 30 landen.