VELOXIS PHARMACEUTICALS A/S Veloxis Pharmaceuticals heeft de toediening aangekondigd van de eerste patiënt door zijn partner, Xenikos, in een wereldwijde pivotale klinische fase 3-studie [NCT04934670] die is opgezet om T-Guard(R) te evalueren versus ruxolitinib voor de behandeling van patiënten met steroïd-refractaire acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT). T-Guard wordt momenteel ontwikkeld door Xenikos B.V., een particulier biotechnologiebedrijf dat innovatieve immunotherapieën ontwikkelt voor de behandeling van patiënten met ernstige immuunziekten en post-transplantaat afstoting. In september 2021 heeft Xenikos EUR40 miljoen aan converteerbare schuld veiliggesteld, bestaande uit twee gelijke tranches van EUR20 miljoen, geleid door Veloxis Pharmaceuticals met deelname van bestaande investeerders, Medicxi, RA Capital Management, Oost NL en Sanquinnovate.
In verband met de financiering heeft Veloxis twee opeenvolgende call-opties verkregen om de onderneming te verwerven. Xenikos heeft overeenstemming bereikt met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) over de opzet van deze wereldwijde, pivotale, gerandomiseerde fase 3-studie, waarvoor 246 patiënten zullen worden ingeschreven en die is opgezet om de superioriteit van T-Guard te testen in vergelijking met ruxolitinib voor de behandeling van graad III of IV SR-aGVHD. De studie zal worden uitgevoerd in 75 transplantatiecentra in de VS en Europa en zal worden uitgevoerd in samenwerking met het Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN).
De patiënten zullen 1:1 gerandomiseerd worden om ofwel T-Guard ofwel ruxolitinib te ontvangen. Deelnemers in de T-Guard-arm zullen een kuur van een week krijgen met T-Guard als een vier uur durende infusie om de andere dag. Elke dosis bestaat uit 4mg/m(2) lichaamsoppervlak (BSA).
Deelnemers in de ruxolitinib-arm zullen gedurende minimaal 56 dagen tweemaal daags 10mg ruxolitinib krijgen. Het primaire eindpunt van de studie is de complete respons (CR) op dag 28, wat een belangrijk surrogaat is voor de overleving op lange termijn bij patiënten met SR-aGVHD. Belangrijke secundaire doelstellingen zijn de totale overleving op Dagen 60, 90, 180 en 365, de duur van de complete respons (CR), de tijd tot CR, het totale responspercentage op Dagen 14, 28 en 56, de GVHD-vrije overleving, het optreden van infecties en de veiligheid.
