VBI Vaccines Inc. kondigde aan dat aanvullende biomarkergegevens van de Fase 1/2a-studie van VBI-1901, de immunotherapeutische kandidaat voor kankervaccins van het bedrijf, bij terugkerende patiënten met glioblastoom (GBM), werden belicht op een posterpresentatie tijdens de 28e jaarlijkse bijeenkomst en onderwijsdag van de Society for Neuro-Oncology (SNO), die werd gehouden op 17 november 2023. Nieuwe proof-of-mechanism-gegevens toonden aan dat vaccinatie met VBI-1901 gepaard ging met T-celactivering die in staat was om via de bloed-hersenbarrière naar de tumormicro-omgeving te gaan, een gebied waarvan bekend is dat het zeer immuunsuppressief en moeilijk te infiltreren is. De aanvullende gegevens over perifere biomarkers beoordeelden de niveaus van C4G, een eiwitfragment dat wordt geproduceerd wanneer cytotoxische T-cellen, of killer T-cellen, in en door de tumormicroomgeving migreren, en waarvan hoge uitgangsniveaus in verband zijn gebracht met een langere algehele overleving in onderzoeken die zijn uitgevoerd bij patiënten met metastatisch melanoom.

Na vaccinatie met VBI-1901 in de Fase 1/2a studie bij terugkerende GBM-patiënten, toonden de gegevens aan dat er hogere bloed-/plasmaspiegels van C4G waren bij patiënten die gedeeltelijke tumorresponsen vertoonden dan bij patiënten met stabiele of progressieve ziekte. Bovendien werden hogere niveaus van C4G na vaccinatie met VBI-1901 in verband gebracht met een langere progressievrije overleving. Hoogtepunten uit Fase 1/2a studiegegevens in terugkerende GBM-patiënten - VBI-1901 10µg + GM-CSF studiearmen (n=16): 44% ziektecontrole bereikt (n=7/16) ziektecontrole wordt gedefinieerd als stabiele ziekte (SD) + gedeeltelijke tumorrespons (PR) + volledige tumorrespons (CR); er werden 2 PR's waargenomen 1 patiënt werd langer dan 28 maanden (2,33 jaar) behandeld en overleefde ten minste 40 maanden (3,33 jaar) op 1 augustus.Alle patiënten met een tumorrespons (PR of SD) (n=7/16) bereikten een minimale overleving van 12 maanden; de mediane totale overleving (mOS) was 12,9 maanden, wat gunstig afsteekt bij de mOS van 8 maanden voor monotherapie standard-of-care.

Lopende fase 2b-studieopzet bij terugkerende GBM-patiënten: Multi-center, gerandomiseerde, gecontroleerde, open-labelstudie bij maximaal 60 patiënten met een eerste terugkerende GBM; Patiënten worden gerandomiseerd in een 1:1-verhouding over twee studiearmen: Intradermaal VBI-1901 + GM-CSF: 10 µg dosis om de 4 weken tot klinische ziekteprogressie; Actieve vergelijker: monotherapie standard-of-care ofwel intraveneuze carmustine of orale lomustine, om de 6 weken tot ziekteprogressie of intolerabele toxiciteit. Eindpunten omvatten: Veiligheid en verdraagbaarheid; Totale overleving (OS) mediaan en totaal; Tumorresponspercentage (TRR); Progressievrije overleving (PFS); Immunologische respons; Vermindering van corticosteroïdengebruik ten opzichte van de uitgangswaarde; Verandering in levenskwaliteit ten opzichte van de uitgangswaarde. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) beschouwt het aantonen van een statistisch significante verbetering van de algehele overleving ten opzichte van een gerandomiseerde controlearm als klinisch significant en heeft dit erkend als criteria om de goedkeuring van nieuwe oncologische geneesmiddelen te ondersteunen.