UCB kondigde aan dat ZILBRYSQ®? (zilucoplan) nu beschikbaar is in de VS voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) bij volwassen patiënten die anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaam positief zijn. ZILBRYSQ werd op 17 oktober 2023 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

ZILBRYSQ is op recept verkrijgbaar als een kant-en-klare, voorgevulde spuit die eenmaal daags moet worden toegediend. Zorgverleners die ZILBRYSQ voorschrijven moeten zich inschrijven in de ZILBRYSQ REMS vanwege het risico op ernstige meningokokkeninfecties. Myasthenia gravis is een zeldzame, chronische, autoimmuun neuromusculaire ziekte die wordt gekenmerkt door spierzwakte die verergert na perioden van activiteit en verbetert na perioden van rust.

In de V.S. zijn er 35.000 tot 60.000 mensen met myasthenia gravis die verschillende symptomen ervaren, waaronder hangende oogleden, dubbelzien en problemen met slikken, kauwen en praten. Exacerbaties zijn onvoorspelbaar en worden gekenmerkt door mogelijk ernstige symptomen die invloed hebben op activiteiten in het dagelijks leven. Nu ZILBRYSQ is goedgekeurd en commercieel verkrijgbaar is, zal het ONWARD?

programma op zijn plaats om verdere zorg en ondersteuning te bieden aan mensen die met de complexiteit van deze ziekte te maken krijgen. Met de twee door de FDA goedgekeurde gerichte behandelingsopties van UCB, die verschillende werkingsmechanismen en toedieningsmethoden hebben, zal UCB zich blijven inzetten voor gedifferentieerde oplossingen voor deze gemeenschap waar grote onbeantwoorde behoeften zijn. Op basis van de gedifferentieerde waarde van ZILBRYSQ als de eerste en enige door de FDA goedgekeurde zelftoedienbare C5-complementremmer voor AChR+ volwassenen, wilde UCB de prijs van ZILBRYSQ vaststellen als de goedkoopste complementremmerbehandeling voor de totale Amerikaanse gMG-populatie.

ONWARD, een gepersonaliseerd ondersteuningsprogramma voor patiënten, zal beschikbaar zijn voor in aanmerking komende patiënten en zorgverleners om ondersteuning te bieden tijdens hun voorgeschreven behandeling met geneesmiddelen binnen de UCB Rare Disease Portfolio, waaronder ZILBRYSQ en RYSTIGGO. Via ONWARD zullen in aanmerking komende patiënten toegang hebben tot belangrijke hulpbronnen, waaronder een toegewijde Zorgcoördinator+ die persoonlijke ondersteuning, hulpmiddelen en hulpbronnen zal bieden om met de behandeling te beginnen. Men wordt aangemoedigd om negatieve bijwerkingen van geneesmiddelen op recept te melden aan de FDA.

Bezoek < URL> of bel 1-800-FDA-1088. Er is geen garantie dat nieuwe productkandidaten zullen worden ontdekt of geïdentificeerd in de pijplijn, dat zij zullen worden goedgekeurd of dat nieuwe indicaties voor bestaande producten zullen worden ontwikkeld en goedgekeurd. De overgang van concept naar commercieel product is onzeker; preklinische resultaten bieden geen garantie voor de veiligheid en werkzaamheid van productkandidaten bij mensen.

De duur van de timing om klinische studies te voltooien en wettelijke goedkeuring te krijgen voor productkandidaten bij mensen. De omvang van de timing om klinische studies te voltooien zal naar verwachting in de V.S. en RYSTIGGO®?