Timber Pharmaceuticals, Inc. kondigde de online publicatie aan van een subanalyse van de fase 2b CONTROL-studie in Clinical and Experimental Dermatology (CED), het tijdschrift van de British Association of Dermatologists. De CONTROL-studie evalueerde TMB-001, een topische isotretinoïne geformuleerd met behulp van het gepatenteerde IPEGo-afgiftesysteem van de onderneming, bij proefpersonen van negen jaar en ouder met matige tot ernstige congenitale ichthyosis (CI). CI is een groep zeldzame genetische keratinisatiestoornissen die leiden tot een droge, verdikte en schilferende huid.

CI-subtypes vertonen verschillende reacties op orale retinoïden. De subanalyse was bedoeld om te beoordelen of de werkzaamheid en veiligheid van TMB-001 verschilde tussen proefpersonen met autosomaal recessieve congenitale ichthyosis (ARCI) en X-gebonden recessieve ichthyosis (XLRI). De resultaten laten zien dat behandeling met TMB-001 een groter percentage deelnemers aantoonde die de primaire en belangrijke secundaire eindpunten bereikten in vergelijking met medium, ongeacht het subtype van CI.

In totaal werden 33 deelnemers aan de CONTROL-studie gerandomiseerd naar TMB-001 0,05%, TMB-001 0,1% of medium tweemaal daags, gestratificeerd naar CI-subtype, gedurende 12 weken. Het primaire eindpunt was het percentage deelnemers met een vermindering van 50% of meer ten opzichte van de uitgangswaarde van de Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS). Het belangrijkste secundaire eindpunt was een vermindering van de Investigator Global Assessment (IGA)-score met twee of meer graden ten opzichte van de uitgangswaarde.

Ongewenste voorvallen (AE's) werden gecontroleerd. Onder de ingeschreven deelnemers (TMB-001 0,05% [n = 11], TMB-001 0,1% [n = 10], en voertuig [n = 12]) had 52% ARCI en 48% XLRI subtypes. De intent-to-treat (ITT) populatie bestond uit alle gerandomiseerde deelnemers die een of meer doses van de studiemedicatie kregen.

De per-protocol (PP)-populatie omvatte alle deelnemers die aan alle inclusiecriteria voldeden, therapietrouw waren (=80%u120% van de toegepaste studiemedicatie), een VIIS-schubmeting hadden aan het einde van week 12, en geen belangrijke protocolschendingen hadden. In de ITT-populatie bereikte 33%/50%/17% van de deelnemers met ARCI en 100%/33%/75% van de deelnemers met XLRI die respectievelijk TMB-001 0,05%/TMB-001 0,1%/voertuig kregen, VIIS-50. In de PP-populatie bereikte 100%/33%/17% van de deelnemers met ARCI en 100%/50%/75% van de deelnemers met XLRI die respectievelijk TMB-001 0,05%/TMB-001 0,1%/voertuig kregen, VIIS-50.

In de ITT-populatie werd verbetering van =2-graden IGA-score waargenomen bij respectievelijk 33%/50%/0% van de deelnemers met ARCI en 83%/33%/25% van de deelnemers met XLRI die TMB-001 0,05%/TMB-001 0,1%/voertuig kregen. In de PP-populatie werd verbetering van de =2-gradatie IGA-score waargenomen bij respectievelijk 100%/67%/0% van de deelnemers met ARCI en 100%/50%/25% van de deelnemers met XLRI die TMB-001 0,05%/TMB-001 0,1%/voertuig kregen.