Taysha Gene Therapies, Inc. heeft aangekondigd dat het Independent Data Monitoring Committee (IDMC) heeft aanbevolen om door te gaan met de REVEAL Fase 1/2 studie en dat de dosering van de tweede patiënt in het eerste cohort kan worden voortgezet. De beslissing volgt op een vooraf gespecificeerde beoordeling door het IDMC van de eerste klinische gegevens van de eerste patiënt die gedoseerd werd met TSHA-102 na de evaluatieperiode van 42 dagen. Een tweede patiënt zal naar verwachting in het derde kwartaal van dit jaar gedoseerd worden.

De REVEAL Fase 1/2 studie [1] is een eerste humane, open-label, gerandomiseerde, dosis-escalatie en dosis-uitbreidingsstudie die de veiligheid en de voorlopige werkzaamheid van TSHA-102 evalueert bij volwassen vrouwen met het Rett syndroom als gevolg van een MECP2 loss-of-function mutatie. TSHA-102 wordt toegediend als een enkelvoudige lumbale intrathecale injectie. Dosisescalatie zal achtereenvolgens twee dosisniveaus van TSHA-102 evalueren.

De maximaal getolereerde dosis (MTD) of maximaal toegediende dosis (MAD) zal dan worden toegediend tijdens de dosisuitbreiding.