Aeglea BioTherapeutics, Inc. kondigde aan dat de dosering in het derde cohort van de Fase 1/2 klinische studie met pegtarviliase voor de behandeling van klassieke homocystinurie aan de gang is. Patiënten in dit cohort krijgen eenmaal per week 1,35 mg/kg pegtarviliase toegediend via subcutane injectie; patiënten in cohort 1 en 2 ontvingen doses van respectievelijk 0,15 mg/kg en 0,45 mg/kg. Daarnaast ontving het bedrijf een brief van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) met een reactie op een recent ingediend protocolwijziging voor de Fase 1/2 klinische studie met pegtarviliase voor de behandeling van klassieke homocystinurie.

De FDA verklaarde dat het protocol onvoldoende rechtvaardiging en bewijs bood om het vooruitzicht van direct klinisch voordeel voor pediatrische patiënten te ondersteunen en plaatste de studie op een gedeeltelijke klinische stop voor de inschrijving van patiënten jonger dan 18 jaar onder dit Investigational New Drug (IND) op dit moment. Het bedrijf is van plan de feedback van de FDA op te volgen en streeft ernaar te voldoen aan de vereisten voor prospectief voordeel voor toekomstige opname van pediatrische patiënten onder de IND, inclusief in een potentiële pivotal studie. Het bedrijf gelooft dat de brief geen invloed zal hebben op de geplande inschrijving en dosering van patiënten van 18 jaar en ouder in de VS of patiënten van 12 jaar en ouder in het VK en Australië.

De inschrijving in de studie blijft op schema en Aeglea blijft verwachten dat het in het vierde kwartaal van 2022 gegevens zal aankondigen, waaronder gegevens van cohort 3. Het primaire eindpunt van de Fase 1/2 open-labelstudie is veiligheid en verdraagbaarheid. In elk cohort zullen drie tot vier patiënten worden ingeschreven en behandeld met vier eenmaal wekelijkse doses pegtarviliase.