ETF's Solid Biosciences Inc.

Solid Biosciences Inc. is een biowetenschappelijk bedrijf dat genetische precisiegeneesmiddelen ontwikkelt voor neuromusculaire en hartziekten. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van een portefeuille van gentherapiekandidaten, waaronder SGT-003 voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie, SGT-501 voor de behandeling van catecholaminerge polymorfe ventriculaire tachycardie, AVB-401 voor de behandeling van BAG3-gemedieerde gedilateerde cardiomyopathie en aanvullende middelen voor de behandeling van dodelijke hartziekten. Het bedrijf heeft ook twee programma's voor genoverdracht in de cardiale pijplijn, SGT-601 voor TNNT2 DCM en SGT-701 voor RBM20 DCM, die zich beide in vroege preklinische ontwikkeling bevinden. Het bedrijf heeft ook een neuromusculair genoverdrachtprogramma voor de behandeling van ataxie van Friedreich. Naast haar kandidaten voor genoverdracht heeft het bedrijf ontwikkelingsprogramma's die zich richten op platformtechnologieën, waaronder nieuwe capside bibliotheken en dubbele genexpressie, een technologie die het mogelijk maakt om meerdere transgenen in één capside te verpakken.