Solid Biosciences Inc. rapporteerde tussentijdse werkzaamheids- en veiligheidsgegevens over twee jaar van de eerste drie patiënten die behandeld werden met SGT-001 in het cohort met hoge dosis (2E14 vg/kg) in het kader van IGNITE DMD. De resultaten wijzen op een duurzaam voordeel 24 maanden na de toediening van SGT-001, in vergelijking met de natuurlijke geschiedenis. Deze gegevens zijn consistent met de resultaten die gerapporteerd zijn over de periode van 12 en 18 maanden voor dezelfde patiënten. De gemiddelde leeftijd van patiënten 4-6 op het tijdstip van twee jaar was 10,4 jaar. De gegevens van patiënten 4-6 wijzen op een verbeterde motorische functie na twee jaar na de infusie, zoals beoordeeld door de 6-Minute Walk Test en de North Star Ambulatory Assessment, tegen de verwachte natuurlijke achteruitgang in. Bovendien wijzen de gegevens op een verbeterde longfunctie, zoals gemeten door de geforceerde vitale capaciteit en de piekuitademingsflow, en op aanhoudende of verbeterde door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten, zoals beoordeeld in de belangrijkste functionele domeinen van het Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI), zowel in vergelijking met de uitgangswaarde als met de natuurlijke geschiedenis. -84,6m verwachte achteruitgang in 24 maanden na leeftijd 7 (Mercuri et al 2016); -6,0 eenheid verwachte achteruitgang in 24 maanden na leeftijd 6,3 (Muntoni et al 2019); -10,0%p verwachte achteruitgang in 24 maanden na leeftijd 6 (Mayer et al 2015); -10.0%p verwachte achteruitgang in 24 maanden na leeftijd 6 (Mayer et al 2015); -10.1 punt verwachte achteruitgang in 24 maanden (Henricson et al 2013); -19.9 punt verwachte achteruitgang in 24 maanden (Henricson et al 2013); -6.2 punt verwachte achteruitgang in 24 maanden (Henricson et al 2013). Biopsiegegevens van 90 dagen: Daarnaast rapporteerde het bedrijf gegevens van skeletspierbiopten die drie maanden na de infusie van SGT-001 werden afgenomen bij de laatst gedoseerde patiënten 7-9. Het bereik door immunofluorescentie van 1% tot 50% en door western blot van Below the 5% Limit of Quantification (BLQ) tot 6,8%, lagen binnen het bereik van de eerder gedoseerde patiënten 4-6 in het hoge dosis cohort. De expressieniveaus van microdystrofine voor alle zes gedoseerde patiënten in het hoge-dosiscohort (patiënten 4-9) varieerden van 1 tot 70% door immunofluorescentie en BLQ tot 17,5% door western blot. Alle zes patiënten die gedoseerd zijn met SGT-001 in het hoge dosis-cohort hebben microdystrofine-expressie en juiste membraan-lokalisatie aangetoond. Veiligheidsbevindingen: Er zijn geen nieuwe geneesmiddel-gerelateerde veiligheidsbevindingen vastgesteld in de patiënten 1-9 in de periodes na de dosering van 90 dagen tot ongeveer vier jaar. Het bedrijf blijft de gedoseerde patiënten volgen en gegevens verzamelen om het potentiële voordeel van SGT-001 te ondersteunen.