Savara Inc. kondigt positieve resultaten aan van het cruciale klinische Fase 3 IMPALA-2 onderzoek. IMPALA-2 is een 48 weken durend, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van molgramostim 300 mcg, eenmaal daags toegediend via inhalatie, met bijpassende placebo bij volwassen patiënten met aPAP (NCT04544293). Molgramostim is een geïnhaleerde vorm van recombinante humane granulocyt-macrofaagkoloniestimulerende factor (GM-CSF).

De studie voldeed aan het primaire eindpunt. Het verschil in behandeling tussen molgramostim en placebo voor de gemiddelde verandering van de uitgangswaarde tot week 24 in voor hemoglobine gecorrigeerde procent voorspelde DLCO was statistisch significant. Dit statistisch significante verschil in behandeling bleef bestaan op week 48, een secundair eindpunt, wat duurzaamheid van het effect aantoonde.

Het verschil in behandeling tussen molgramostim en placebo voor de gemiddelde verandering van basislijn tot week 24 in de SGRQ totaalscore bereikte statistische significantie. Twee aanvullende secundaire eindpunten bereikten nominale significantie: SGRQ Activity Score op week 24 en inspanningscapaciteit met behulp van een loopbandtest op week 48. Molgramostim werd goed verdragen.

De frequentie van bijwerkingen was over het algemeen vergelijkbaar tussen de behandelingsgroepen. Twee patiënten (2,5%) staakten de behandeling met molgramostim als gevolg van bijwerkingen, die beide als niet aan het testmedicijn gerelateerd werden beschouwd. De meest gemelde bijwerkingen in de molgramostimgroep waren COVID-19, hoest en pyrexie, waarbij COVID-19 vaker voorkwam bij molgramostim dan bij placebo.

Molgramostim heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration het predikaat Orphan Drug, Fast Track en Breakthrough Therapy gekregen, van het Europees Geneesmiddelenbureau het predikaat Orphan Drug en van het Britse Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency het predikaat Innovative Passport en Promising Innovative Medicine voor de behandeling van aPAP.