Sarepta zegt dat haar experimentele geneesmiddel voor Duchenne effectiever is dan het oudere geneesmiddel
29 januari 2024 om 13:12 uur
Delen
Sarepta Therapeutics zei op maandag dat uit een tussentijds onderzoek bleek dat haar experimentele geneesmiddel hogere niveaus van een specifiek proteïnegebrek veroorzaakte bij sommige patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD), een spierverspillende aandoening, dan haar oudere geneesmiddel Exondys 51. (Verslaggeving door Leroy Leo in Bengaluru; Bewerking door Shailesh Kuber)
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Sarepta Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commercieel stadium. Het bedrijf richt zich op het helpen van patiënten door het ontdekken en ontwikkelen van ribonucleïnezuur (RNA)-gerichte therapeutica, gentherapie en andere genetische therapeutische modaliteiten voor de behandeling van zeldzame ziekten. Het bedrijf heeft meerdere goedgekeurde producten ontwikkeld voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (Duchenne) en ontwikkelt potentiële therapeutische kandidaten voor een reeks ziekten en aandoeningen, waaronder Duchenne, Limb-girdle spierdystrofieën (LGMD's) en andere neuromusculaire aandoeningen en aandoeningen van het centrale zenuwstelsel (CZS). Het heeft vier goedgekeurde producten ontwikkeld en gecommercialiseerd voor de behandeling van Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), Injection (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) Injection (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) Injection (AMONDYS 45), en ELEVIDYS. De pijplijn omvat ongeveer 40 programma's in verschillende stadia van ontdekking, preklinische en klinische ontwikkeling.
SAREPTA THERAPEUTICS, INC. 
